【環球科技視野】

　　日報(bao)記者(zhe)?阮(ruan)紫嫣

　　一款海外(wai)創新(xin)藥械要想拿到國內市場的(de)真實“入場券”，往(wang)往(wang)要經歷一場漫長的(de)世(shi)界(jie)“馬拉松(song)”：三期臨床試(shi)驗要花費短(duan)則四(si)五年，長則八九年的(de)研究(jiu)時(shi)間，以確保該藥械對中(zhong)國患(huan)者的(de)加速(su)安全性(xing)與有效性(xing)。

　　真實世界研究（RWS）的發展到來，正加速新款藥械的真實快3百姓彩票審批流程，為患(huan)者爭取到更多治(zhi)療(liao)時間。世界(jie)

　　海南博鰲樂城(cheng)國際醫療(liao)(liao)旅(lv)游先行(xing)(xing)區(qu)（以下簡(jian)稱“樂城(cheng)先行(xing)(xing)區(qu)”）是研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)中國開展藥品與醫療(liao)(liao)器(qi)械(xie)真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)的(de)“試(shi)驗(yan)田(tian)”，被特許可(ke)以先行(xing)(xing)使(shi)用已經在(zai)國外批準(zhun)上市、加(jia)速而還(huan)未在(zai)國內注冊上市的(de)發(fa)展創新藥械(xie)。在(zai)這(zhe)片(pian)“試(shi)驗(yan)田(tian)”，真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)一個(ge)“微縮”的(de)世(shi)界真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界得以構(gou)建(jian)。全(quan)國各(ge)地的(de)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)患者都可(ke)以通過樂城(cheng)先行(xing)(xing)區(qu)的(de)醫療(liao)(liao)機構(gou)自主(zhu)申請并使(shi)用這(zhe)些(xie)藥械(xie)，患者的(de)加(jia)速使(shi)用數據將成為(wei)真(zhen)(zhen)實(shi)(shi)世(shi)界數據研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)轉化為(wei)審(shen)評(ping)證據的(de)根(gen)基，為(wei)更大范圍的(de)發(fa)展醫療(liao)(liao)決策(ce)提供支撐。

　　類似的(de)“試驗田”，不止于(yu)中國(guo)。包括(kuo)美國(guo)、英國(guo)在(zai)內的(de)部分(fen)國(guo)家，也在(zai)加快探索的(de)步(bu)伐。真實(shi)世界(jie)研究加速發(fa)展，正(zheng)為全球更多患者(zhe)帶來新(xin)的(de)希(xi)望。

　　1.何為真實世界研究

　　何為真實世界研(yan)究？要說(shuo)清這(zhe)個問(wen)題，需要引入(ru)另一個概念——隨機對照臨(lin)床試驗（RCT）。

　　真實世界研究是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析。其與隨機對照臨床試驗互為補充，并不對立。“這就好比在高速公路上，如果兩輛車進行比較試驗，清空路段，嚴格設定條件，百姓彩票大廳再去(qu)進(jin)行行駛(shi)比(bi)較，這與現實(shi)并不(bu)完全相符(fu)，真(zhen)(zhen)實(shi)世界研(yan)(yan)(yan)(yan)究則是將超(chao)車(che)、堵車(che)等現實(shi)情況都(dou)包含在內。”海(hai)南(nan)樂城(cheng)真(zhen)(zhen)實(shi)世界研(yan)(yan)(yan)(yan)究院(yuan)（以下簡(jian)稱“海(hai)南(nan)真(zhen)(zhen)研(yan)(yan)(yan)(yan)院(yuan)”）理(li)事長、溫州醫科大學眼視(shi)光醫院(yuan)集團總院(yuan)長瞿佳(jia)對(dui)隨(sui)機對(dui)照臨床試驗(yan)和真(zhen)(zhen)實(shi)世界研(yan)(yan)(yan)(yan)究作了這樣的比(bi)喻。

　　當前(qian)，隨(sui)機對(dui)照臨床試驗仍被認為是評價藥物安全性和有效性的(de)(de)“金標(biao)準”，其隨(sui)機、盲法、對(dui)照等(deng)設計原則，極大程(cheng)度上避免了(le)研究偏倚，目前(qian)仍是臨床決策最重要的(de)(de)參考依據。

海南博鰲樂(le)城國際(ji)醫療(liao)旅游先行區。受訪(fang)者供圖

　　但即便是(shi)“金標準(zhun)”在(zai)某些疾病領(ling)域(yu)依(yi)舊不(bu)能發揮理想(xiang)效果。據(ju)瞿佳介紹，隨機對(dui)照(zhao)臨(lin)床試驗(yan)需要(yao)在(zai)病人篩選、藥物器械使用等方面嚴格設置條件(jian)，這增加了(le)實(shi)驗(yan)的操作難(nan)度。“要(yao)做罕見病病人、兒(er)童用藥，包(bao)括中藥臨(lin)床對(dui)照(zhao)實(shi)驗(yan)研(yan)究(jiu)尤(you)其不(bu)容易。”這便是(shi)為何真實(shi)世界(jie)研(yan)究(jiu)逐步進入(ru)醫界(jie)視野(ye)。真實(shi)世界(jie)研(yan)究(jiu)通過對(dui)真實(shi)臨(lin)床患(huan)者診療數據(ju)進行(xing)總結，最大(da)程(cheng)度地為特定(ding)類(lei)型臨(lin)床患(huan)者的診療提供(gong)參考，可以在(zai)一定(ding)程(cheng)度上破解(jie)實(shi)驗(yan)樣本(ben)量小、時間(jian)和經濟成本(ben)高等問題(ti)。

　　需要明確的是，真實世界證據并非要取代經典的臨床試驗證據在藥物評審中的地位，而是百姓彩票官網登錄提供一(yi)種新的補充證據。國家藥品(pin)監督管理局藥品(pin)審評(ping)中心副主任楊志敏在2023年10月(yue)舉辦的第二(er)屆博鰲國際藥械真實(shi)世界研(yan)究(jiu)大(da)會上表示(shi)，真實(shi)世界研(yan)究(jiu)絕對不(bu)是降低現(xian)有(you)的藥械審評(ping)審批標準。在隨機對照作為“金(jin)標準”不(bu)動(dong)搖的前提下(xia)，哪些領域可以進行(xing)真實(shi)世界研(yan)究(jiu)、如何進行(xing)真實(shi)世界研(yan)究(jiu)，是當下(xia)仍然(ran)需要(yao)探討的議題。

　　如何各取所(suo)長，讓二者相得益(yi)彰？關鍵在(zai)厘(li)清二者的區別。美(mei)國食品和藥物管理局專家認為，真實世界證據與臨床(chuang)試驗證據的根本區別在(zai)于獲取數據的場(chang)(chang)景(jing)不一樣：前(qian)者源于實際醫療場(chang)(chang)地或(huo)家庭社(she)區等真實場(chang)(chang)景(jing)，而后者則來自嚴格(ge)受控的科研場(chang)(chang)景(jing)。

　　為作出(chu)進一步解釋，美國食品和藥物管(guan)(guan)理局曾在《新英(ying)格蘭醫學(xue)雜(za)志》上發(fa)表(biao)《真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界證(zheng)據——它是什么？它能(neng)告訴我(wo)們什么？》一文，對真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界證(zheng)據的(de)來(lai)源(yuan)給出(chu)了(le)具體說(shuo)明：“它是指來(lai)自(zi)典型臨(lin)床(chuang)試驗以(yi)外的(de)其他類型的(de)醫療(liao)(liao)保健信(xin)息，包括電子健康檔(dang)案(an)、醫療(liao)(liao)保險理賠與(yu)(yu)(yu)賬單、病(bing)歷(li)(li)以(yi)及從個人醫療(liao)(liao)器(qi)械與(yu)(yu)(yu)保健活動中收(shou)集來(lai)的(de)數據”。在英(ying)國醫學(xue)科學(xue)院與(yu)(yu)(yu)英(ying)國醫藥產業界協會2016年聯合發(fa)布的(de)會議報(bao)告《真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界證(zheng)據》中，歐洲研究人員也給出(chu)了(le)與(yu)(yu)(yu)其非常(chang)一致的(de)觀點(dian)：“真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界證(zheng)據被定為來(lai)自(zi)傳(chuan)統隨機對照試驗以(yi)外與(yu)(yu)(yu)臨(lin)床(chuang)相關的(de)數據。這種證(zheng)據的(de)來(lai)源(yuan)豐富多(duo)樣(yang)，如(ru)初(chu)級和次(ci)級保健數據、日(ri)常(chang)管(guan)(guan)理數據、患者病(bing)歷(li)(li)和社交媒體。”可見，過去在臨(lin)床(chuang)實(shi)(shi)(shi)踐中常(chang)常(chang)被人們忽略或輕視的(de)大量信(xin)息，在真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)界研究中卻發(fa)揮(hui)了(le)重要(yao)作用(yong)。

　　當前(qian)，醫療(liao)大數(shu)據(ju)(ju)的(de)(de)(de)(de)構(gou)建(jian)給真(zhen)(zhen)實(shi)世界研究提(ti)供(gong)了前(qian)所未有(you)的(de)(de)(de)(de)便利。“樂(le)城先行區(qu)的(de)(de)(de)(de)真(zhen)(zhen)實(shi)世界數(shu)據(ju)(ju)主要(yao)來自使(shi)用(yong)(yong)特(te)許(xu)(xu)藥(yao)械的(de)(de)(de)(de)醫療(liao)機構(gou)及患者(zhe)的(de)(de)(de)(de)隨訪數(shu)據(ju)(ju)。我(wo)們打造了海南省真(zhen)(zhen)實(shi)世界數(shu)據(ju)(ju)平臺(tai)，用(yong)(yong)于收(shou)集(ji)和使(shi)用(yong)(yong)符合監管(guan)審評要(yao)求(qiu)的(de)(de)(de)(de)真(zhen)(zhen)實(shi)世界數(shu)據(ju)(ju)。”據(ju)(ju)樂(le)城管(guan)理局黨(dang)委書記、局長賈寧介紹，目前(qian)樂(le)城先行區(qu)內10家主要(yao)進口臨(lin)床急需特(te)許(xu)(xu)藥(yao)械的(de)(de)(de)(de)醫療(liao)機構(gou)均已(yi)將特(te)許(xu)(xu)藥(yao)械使(shi)用(yong)(yong)數(shu)據(ju)(ju)接入平臺(tai)，共采集(ji)300余(yu)種藥(yao)械，1.7萬余(yu)名患者(zhe)的(de)(de)(de)(de)大病歷數(shu)據(ju)(ju)，以及7萬余(yu)份病歷數(shu)據(ju)(ju)。這(zhe)些數(shu)據(ju)(ju)將成(cheng)為海外創(chuang)新藥(yao)械在國內上市的(de)(de)(de)(de)“證據(ju)(ju)源”。

　　美國(guo)食品和藥物管理(li)局專(zhuan)家大衛·莫尼認為(wei)，隨著人工智能、5G等技術的發展(zhan)，真實(shi)世界數據采集和處(chu)理(li)將更(geng)加便利，“真實(shi)世界時代”可能加速到來。

　　2.各國積極探索的“沃野”

　　面對真實世(shi)界研(yan)究(jiu)這片(pian)仍待開(kai)墾(ken)的(de)“沃野”，各國早(zao)已加快探索(suo)的(de)步伐。“真實世(shi)界研(yan)究(jiu)這一概(gai)念在全球(qiu)范圍內都(dou)是很新、很超前的(de)。目前，只有中國與(yu)(yu)美國、英國、法(fa)國等國家在這一領(ling)域開(kai)展研(yan)究(jiu)與(yu)(yu)應用(yong)。”瞿佳說。

醫(yi)學工作者正在進行氟輕松玻璃體內植入(ru)劑的真實世界(jie)研究。受(shou)訪(fang)者供圖

　　2016年(nian)12月，美(mei)國(guo)國(guo)會通過了《21世紀(ji)治愈法(fa)案》，這是新(xin)(xin)藥開發(fa)立法(fa)的又一(yi)個(ge)里程(cheng)碑。該法(fa)案要求美(mei)國(guo)食(shi)品(pin)和(he)藥物(wu)管理(li)局——曾創造了從收到新(xin)(xin)藥申(shen)(shen)報到批(pi)準(zhun)上市用時4天的神話(hua)——進(jin)一(yi)步整合藥品(pin)監管流程(cheng)，強調(diao)患者在(zai)(zai)藥品(pin)審(shen)批(pi)中的作(zuo)用，賦(fu)予藥品(pin)審(shen)批(pi)更多彈性。具體而言，該法(fa)案在(zai)(zai)《聯邦食(shi)物(wu)、藥品(pin)和(he)化妝品(pin)法(fa)案》中增加(jia)了一(yi)條修(xiu)正(zheng)條款：“利用真實世界證據”。此后，美(mei)國(guo)起草框(kuang)架文(wen)件、電子健康(kang)記(ji)錄、數據提交以(yi)及(ji)醫療器械(xie)藥物(wu)審(shen)評等多個(ge)指南，并(bing)與(yu)大學(xue)機構廣泛合作(zuo)發(fa)布技術標準(zhun)白皮(pi)書和(he)開展項(xiang)目。2023年(nian)8月，美(mei)國(guo)食(shi)品(pin)和(he)藥物(wu)管理(li)局重申(shen)(shen)“真實世界研(yan)究無需申(shen)(shen)請新(xin)(xin)藥臨床研(yan)究”。

　　2021年(nian)，歐盟啟動(dong)了(le)數據(ju)分析(xi)和真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)(shi)界(jie)(jie)查詢網(wang)(wang)絡(luo)項目(mu)（DARWIN），通過采集(ji)真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)(shi)界(jie)(jie)的(de)(de)醫療保健(jian)數據(ju)，生成可(ke)靠(kao)的(de)(de)真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)(shi)界(jie)(jie)證(zheng)據(ju)，來進(jin)(jin)一步支持藥(yao)(yao)(yao)品監管(guan)的(de)(de)全生命周期決策。歐洲(zhou)藥(yao)(yao)(yao)品管(guan)理局科(ke)學管(guan)理員安德烈·塞格茨在2022年(nian)召(zhao)開的(de)(de)首屆博鰲國際藥(yao)(yao)(yao)械真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)(shi)界(jie)(jie)研究大會上(shang)(shang)表(biao)示，隨著監管(guan)機(ji)構(gou)對真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)(shi)界(jie)(jie)證(zheng)據(ju)接(jie)受程度的(de)(de)加深，制(zhi)藥(yao)(yao)(yao)行業能夠壓縮藥(yao)(yao)(yao)物研發所需的(de)(de)時間(jian)和成本，使得安全有(you)效的(de)(de)創新藥(yao)(yao)(yao)物能盡(jin)早上(shang)(shang)市。據(ju)了(le)解，?該網(wang)(wang)絡(luo)項目(mu)預計在2025年(nian)或2026年(nian)迎來全面(mian)運(yun)行，并與歐洲(zhou)健(jian)康數據(ju)空間(jian)進(jin)(jin)行整合(he)。在執行落地的(de)(de)5年(nian)當中，將有(you)約380個研究基(ji)于該數據(ju)網(wang)(wang)絡(luo)進(jin)(jin)行。

　　日本藥品和醫療器(qi)械(xie)管理(li)局（PMDA）也十(shi)分注(zhu)重數(shu)據(ju)的收集與數(shu)據(ju)庫的建立。2021年，該(gai)機構發布《使(shi)用登記處辦理(li)申(shen)請的基(ji)本原則》和《確保(bao)注(zhu)冊表數(shu)據(ju)的可(ke)靠性》文件，保(bao)證申(shen)請人(ren)使(shi)用注(zhu)冊表數(shu)據(ju)（一組(zu)真實(shi)世界數(shu)據(ju)）時遵守相關基(ji)本原則，以確保(bao)注(zhu)冊數(shu)據(ju)的可(ke)靠性，從而促(cu)進真實(shi)世界數(shu)據(ju)的開發與應用。

　　從真實世界(jie)研(yan)究的(de)整(zheng)體水平看，瞿佳認為(wei)中國與(yu)其他發(fa)達國家處于“并(bing)跑(pao)”狀態，甚至在某些方面處于“領跑(pao)”的(de)位置。

　　2017年(nian)10月(yue)，國(guo)家(jia)食品(pin)藥(yao)(yao)品(pin)監(jian)督管理總(zong)局(ju)出(chu)臺了《關(guan)于(yu)深化審評(ping)審批制度(du)改革鼓勵藥(yao)(yao)品(pin)醫(yi)(yi)療器械創(chuang)新的(de)意見》，該文件提出(chu)為滿足臨床急需藥(yao)(yao)品(pin)醫(yi)(yi)療器械使(shi)用(yong)需求(qiu)，加快審評(ping)審批，允許(xu)附(fu)帶條件批準(zhun)上市(shi)，上市(shi)后(hou)按要求(qiu)開展補(bu)充研究(jiu)，此類補(bu)充研究(jiu)也(ye)可部分(fen)歸屬(shu)于(yu)真實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)范(fan)疇。2018年(nian)，中國(guo)首(shou)部真實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)指南(nan)出(chu)爐。2019年(nian)6月(yue)，國(guo)家(jia)藥(yao)(yao)監(jian)局(ju)與海南(nan)省政府在樂城先(xian)行區(qu)聯(lian)合(he)啟動真實(shi)(shi)世(shi)界(jie)數(shu)據應用(yong)試點。同年(nian)9月(yue)，國(guo)務院(yuan)四部委(wei)聯(lian)合(he)發布《關(guan)于(yu)支持建設博鰲樂城國(guo)際醫(yi)(yi)療旅游先(xian)行區(qu)的(de)實(shi)(shi)施方案》，明確提出(chu)支持開展真實(shi)(shi)世(shi)界(jie)臨床數(shu)據應用(yong)研究(jiu)。自此，樂城先(xian)行區(qu)便代表中國(guo)真實(shi)(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)的(de)未來。

　　3.真實世界研究在博鰲加速

　　截至目(mu)前，樂(le)城(cheng)先行(xing)區(qu)(qu)是(shi)中(zhong)國唯一的醫療特(te)區(qu)(qu)，也是(shi)中(zhong)國首個(ge)開展(zhan)真(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世界(jie)數(shu)據(ju)應用(yong)試(shi)點的區(qu)(qu)域。作為(wei)(wei)國家(jia)藥監局藥械科學監管(guan)研(yan)(yan)究基地，海(hai)南省真(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世界(jie)數(shu)據(ju)研(yan)(yan)究院(yuan)于2020年11月在樂(le)城(cheng)先行(xing)區(qu)(qu)成(cheng)立。為(wei)(wei)進一步優化體制機制，改制為(wei)(wei)民(min)辦非企(qi)業單(dan)位的海(hai)南真(zhen)(zhen)(zhen)研(yan)(yan)院(yuan)于2023年3月成(cheng)立，進一步引進國際藥械企(qi)業等資源，打造成(cheng)為(wei)(wei)多方共建共享的開放平臺，加快推進樂(le)城(cheng)真(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世界(jie)研(yan)(yan)究工(gong)作。

　　中(zhong)國的(de)真實世界研究，為(wei)何(he)從樂城先行區(qu)起(qi)步？

　　走進樂(le)城(cheng)先行區(qu)，林立的醫療大樓映入眼簾，一股(gu)現代創新之風撲面而來。目前，樂(le)城(cheng)先行區(qu)已(yi)有28家醫療機構開(kai)業運營，超20家在建(jian)或籌(chou)建(jian)，與(yu)20個國(guo)家和地(di)區(qu)170多家藥械企業建(jian)立深度合(he)作關系，引進臨(lin)床急(ji)需進口藥械390余種，具備(bei)開(kai)展高水平(ping)臨(lin)床研究的臨(lin)床環境和國(guo)際領(ling)先創新藥械的項目資源。“應該說(shuo)我們初步匯聚了一定(ding)的優質醫療資源，逐(zhu)步發展了腫瘤、罕見病、眼科(ke)、耳鼻喉、輔助生(sheng)殖(zhi)、體檢、醫美等(deng)優勢學科(ke)。”賈寧說(shuo)。

　　良好的學(xue)術(shu)研(yan)究條件也為開展(zhan)真(zhen)(zhen)實世界(jie)(jie)研(yan)究孕育了沃土(tu)。為加強真(zhen)(zhen)實世界(jie)(jie)研(yan)究人才的培養(yang)和儲(chu)備，海(hai)南真(zhen)(zhen)研(yan)院與海(hai)南大學(xue)合(he)作開設全國首個跨學(xue)科“真(zhen)(zhen)實世界(jie)(jie)數據(ju)應用(yong)”碩博(bo)研(yan)究生(sheng)培養(yang)點(dian)。依(yi)托四川大學(xue)華西醫院，樂(le)城先行區還成立了國家(jia)藥監(jian)局(ju)海(hai)南真(zhen)(zhen)實世界(jie)(jie)數據(ju)研(yan)究與評(ping)價重(zhong)點(dian)實驗室。

　　值得一(yi)提(ti)的(de)是，2023年10月(yue)，第二屆博(bo)鰲國際(ji)藥械(xie)真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)(jie)研究(jiu)(jiu)大(da)會成功(gong)舉辦，全球目(mu)光(guang)再次聚焦博(bo)鰲。來自國內外的(de)藥械(xie)監管機構人員、專家學者、企(qi)業代表等800余名嘉賓圍(wei)繞(rao)“國際(ji)真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)(jie)數(shu)據研究(jiu)(jiu)與藥械(xie)監管科(ke)學發展(zhan)”這一(yi)主題進行思想碰撞，匯(hui)聚多(duo)方智慧共同推動全球真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)(jie)研究(jiu)(jiu)加速。

　　集聚(ju)的(de)醫療資源，濃厚的(de)研究氛圍，寬闊的(de)國際視野，堅定(ding)的(de)發展信心……曾經的(de)檳榔林(lin)，如(ru)今一躍成為(wei)中國創新(xin)醫藥的(de)新(xin)高地(di)。

　　如今，普拉替尼(ni)、青光(guang)眼引流管等13款特許藥械從樂城先行區啟程，惠及全國(guo)。

　　國際創新(xin)藥注(zhu)射用曲拉(la)西(xi)利(li)(li)在利(li)(li)用樂城(cheng)真(zhen)實(shi)世界數據獲批上市(shi)后，于(yu)2023年12月20日實(shi)現了海(hai)南本地化(hua)生產(chan)，發揮出“樂城(cheng)真(zhen)研(yan)(yan)+海(hai)口生產(chan)”聯動發展優勢，推(tui)動了科研(yan)(yan)成果轉化(hua)應用，進一(yi)步吸引更多國際頭部醫藥企業和樂城(cheng)開(kai)展合作。

　　加速(su)發(fa)展(zhan)的真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)，讓全球(qiu)頭部藥(yao)械(xie)企(qi)業甚是振奮(fen)。“像強生、輝瑞等世(shi)界(jie)500強企(qi)業都躍躍欲試，希望通(tong)過(guo)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)這樣(yang)的一個平臺和(he)工具，加速(su)他們(men)(men)的新藥(yao)和(he)器械(xie)進入中國市(shi)場。”瞿佳說(shuo)：“從(cong)(cong)另一個角度看，現在大部分(fen)創新藥(yao)械(xie)是從(cong)(cong)發(fa)達國家進口過(guo)來的，在未來，我(wo)們(men)(men)也(ye)可以借(jie)助(zhu)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)，加快國內藥(yao)械(xie)的創新，在國內上市(shi)后(hou)再推廣到海外。”

　　“我們的(de)愿景(jing)是到2030年，樂城先(xian)(xian)行區醫療(liao)服(fu)務(wu)及科研(yan)達到國(guo)內領先(xian)(xian)、國(guo)際(ji)(ji)先(xian)(xian)進水平，充分形成產(chan)業(ye)集聚和品牌效(xiao)應，建設(she)成為世界一流的(de)國(guo)際(ji)(ji)醫療(liao)旅游(you)目的(de)地和醫療(liao)科技創新平臺(tai)。”賈寧說(shuo)。

　　4.向精準醫學邁進

　　審批加速是(shi)否(fou)帶(dai)來(lai)了更(geng)大(da)風險？如(ru)何保證數(shu)據的準(zhun)確性和可(ke)靠性？如(ru)何確定由數(shu)據轉化成的證據具有決策效力？

　　真實世(shi)界(jie)研究自起(qi)步(bu)以(yi)來(lai)，便面臨著四面八(ba)方的質疑。尤其是前文所(suo)述的《21世(shi)紀(ji)治(zhi)愈法(fa)案》中(zhong)關于利(li)用“真實世(shi)界(jie)證據(ju)”取代(dai)傳統臨床試驗(yan)進行擴大適應(ying)癥的批準(zhun)，讓業內人士擔憂(you)這是否會降低評審的科學性，更有甚者認為(wei)好(hao)不容易(yi)建(jian)立起(qi)來(lai)的科學評審像是倒退(tui)到20世(shi)紀(ji)以(yi)前。

　　不可否認的(de)是，真實世界(jie)研究依舊面(mian)臨一些“謎團”。其中較(jiao)為凸(tu)顯的(de)是，隨著(zhu)真實世界(jie)研究在藥(yao)物(wu)研發(fa)和評價中的(de)應用逐步展開，對其面(mian)臨的(de)方法學(xue)問題(ti)研究也(ye)需求(qiu)日益增加。美國食品和藥(yao)物(wu)管理局專家(jia)表示(shi)，統一研究的(de)技術(shu)要(yao)求(qiu)是十分必(bi)要(yao)的(de)。

　　當前，美國(guo)、中國(guo)以(yi)及其他許多(duo)國(guo)家的(de)(de)醫(yi)藥(yao)監管機構都在相(xiang)繼發(fa)(fa)布(bu)真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)究指南(nan)(nan)，讓醫(yi)療(liao)數據(ju)(ju)的(de)(de)收集和處(chu)理更有(you)安全性(xing)(xing)、有(you)效性(xing)(xing)。美國(guo)杜克-馬(ma)格(ge)利斯（Duke-Margolis）衛生政策中心真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)證據(ju)(ju)協作組已發(fa)(fa)表《明確真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)數據(ju)(ju)適用性(xing)(xing)和可(ke)靠性(xing)(xing)的(de)(de)作用》等多(duo)份(fen)關于真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)證據(ju)(ju)的(de)(de)白(bai)皮書。中國(guo)也(ye)已發(fa)(fa)布(bu)《2018年(nian)中國(guo)真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)究指南(nan)(nan)》《真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)究中的(de)(de)常見偏倚及其控(kong)制》等，進一步推動(dong)真(zhen)實(shi)(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)究的(de)(de)良(liang)性(xing)(xing)發(fa)(fa)展。

　　瞿佳認為，真實(shi)世(shi)界研究是(shi)一個剛興(xing)起的(de)(de)學科(ke)和專(zhuan)業，需(xu)(xu)要一定的(de)(de)時(shi)間被更多公眾所知，也(ye)需(xu)(xu)要一定的(de)(de)成(cheng)效來證明它(ta)是(shi)能推進醫(yi)療(liao)健康(kang)事(shi)業進步的(de)(de)。

　　近幾年(nian)，真(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界研究的確在以一個個成功的案例向(xiang)世(shi)(shi)人(ren)證明它的可行性，也讓不少(shao)國家(jia)對其轉變了(le)態度。人(ren)類數據公司艾昆緯(wei)統計顯示，在提(ti)交給英國國家(jia)衛生與臨床優化研究所的初始申報資料(liao)中(zhong)，真(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界證據所占的比(bi)例從(cong)2015年(nian)的9％增加到(dao)2017年(nian)的37％。即使(shi)是(shi)對真(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界研究持懷疑(yi)態度的德國，2017年(nian)也有一份(fen)初始申報資料(liao)援用了(le)真(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界證據，并獲(huo)得了(le)正面評(ping)價。

　　有專家指出，我們正在(zai)向(xiang)“精(jing)準(zhun)醫(yi)學”邁進，這也(ye)是為(wei)何真實世(shi)界證據成(cheng)為(wei)風向(xiang)之一。精(jing)準(zhun)醫(yi)學的核心(xin)任務就是，“將個體的臨床信息和(he)分子特征用來構建一個巨大的‘疾病知(zhi)識網絡’，以其支持診斷和(he)個體化治療”。

　　2015年(nian)的(de)一(yi)個(ge)統計顯示(shi)，美(mei)國(guo)藥(yao)物(wu)銷售收入(ru)前十名(ming)藥(yao)物(wu)的(de)有(you)效(xiao)率，表現較好的(de)藥(yao)是(shi)4人(ren)(ren)中1人(ren)(ren)有(you)效(xiao)，表現不盡如人(ren)(ren)意的(de)則是(shi)25人(ren)(ren)中1人(ren)(ren)有(you)效(xiao)。正是(shi)非精(jing)確性所導致的(de)偏差，促(cu)成了以(yi)個(ge)體化治療(liao)和保健為目標的(de)精(jing)準醫(yi)學(xue)的(de)興起。

　　加(jia)速發展的真(zhen)實世(shi)界研究，對一些(xie)患者而言無疑(yi)是(shi)雪(xue)中(zhong)送炭。目前(qian)，已有(you)34款創新藥械在樂(le)城先(xian)行區(qu)緊鑼密鼓地進行著(zhu)真(zhen)實世(shi)界數據應用(yong)研究。伴隨著(zhu)加(jia)速發展的真(zhen)實世(shi)界研究，更(geng)多生命也擁有(you)了新的希(xi)望。

　　《日報》（2024年(nian)03月28日?14版）