【環球科技視野】

　　日報記者?阮紫(zi)嫣(yan)

　　一款(kuan)海外(wai)創新(xin)藥械(xie)要(yao)想拿到(dao)國內市(shi)場的(de)真實“入場券”，往往要(yao)經歷一場漫長的(de)世界“馬拉(la)松(song)”：三期臨床(chuang)試驗要(yao)花費短則四五(wu)年，長則八九年的(de)研究時間，以確保該藥械(xie)對中國患者的(de)加速安全性(xing)與有(you)效性(xing)。

　　真實世界研究（RWS）的發展到來，正加速新款藥械的真實百姓彩票官網登錄審批流程，為患者(zhe)爭取到更多(duo)治療時(shi)間。世界

　　海(hai)南(nan)博鰲樂(le)城(cheng)國(guo)際醫療(liao)(liao)旅游先(xian)行(xing)區（以下簡稱“樂(le)城(cheng)先(xian)行(xing)區”）是研究(jiu)中國(guo)開展藥(yao)品與醫療(liao)(liao)器械(xie)真實(shi)世(shi)界研究(jiu)的(de)(de)“試(shi)驗(yan)田(tian)”，被特許(xu)可以先(xian)行(xing)使用(yong)已經(jing)在(zai)國(guo)外批(pi)準上市、加速(su)而還(huan)未在(zai)國(guo)內注冊上市的(de)(de)發(fa)展創新藥(yao)械(xie)。在(zai)這片“試(shi)驗(yan)田(tian)”，真實(shi)一個“微縮”的(de)(de)世(shi)界真實(shi)世(shi)界得以構建(jian)。全(quan)國(guo)各(ge)地的(de)(de)研究(jiu)患者(zhe)都可以通過樂(le)城(cheng)先(xian)行(xing)區的(de)(de)醫療(liao)(liao)機(ji)構自主申(shen)請并使用(yong)這些藥(yao)械(xie)，患者(zhe)的(de)(de)加速(su)使用(yong)數據將成為真實(shi)世(shi)界數據研究(jiu)轉化為審(shen)評證據的(de)(de)根(gen)基，為更大范圍的(de)(de)發(fa)展醫療(liao)(liao)決策提供支撐。

　　類似的“試驗田”，不(bu)止于中國(guo)。包括美國(guo)、英國(guo)在(zai)(zai)內的部分國(guo)家，也在(zai)(zai)加快探(tan)索的步伐。真實世界研究加速發展(zhan)，正為全球更多患(huan)者帶來(lai)新的希望。

　　1.何為真實世界研究

　　何為真實(shi)世界(jie)研究？要(yao)說(shuo)清這個問題(ti)，需要(yao)引入另一個概念——隨機對(dui)照(zhao)臨床試(shi)驗（RCT）。

　　真實世界研究是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析。其與隨機對照臨床試驗互為補充，并不對立。“這就好比在高速公路上，如果兩輛車進行比較試驗，清空路段，嚴格設定條件，百姓神彩票再去進行(xing)行(xing)駛比(bi)較，這與現實(shi)并不完全相符(fu)，真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界研究則是將超(chao)車、堵車等現實(shi)情(qing)況(kuang)都(dou)包含(han)在內。”海(hai)南樂城真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界研究院(yuan)（以下簡稱“海(hai)南真(zhen)研院(yuan)”）理事長(chang)(chang)、溫州醫科大學眼視光醫院(yuan)集團(tuan)總(zong)院(yuan)長(chang)(chang)瞿佳對(dui)隨機對(dui)照臨床(chuang)試驗和真(zhen)實(shi)世(shi)(shi)界研究作(zuo)了這樣的比(bi)喻。

　　當前，隨(sui)機對(dui)照臨(lin)床試驗仍被認(ren)為是評價藥物安全性(xing)和有效性(xing)的(de)“金(jin)標(biao)準”，其隨(sui)機、盲法、對(dui)照等設計原(yuan)則(ze)，極(ji)大程度上避(bi)免(mian)了研究偏(pian)倚，目前仍是臨(lin)床決(jue)策最重(zhong)要的(de)參(can)考依據。

海南博(bo)鰲樂城(cheng)國際醫(yi)療旅游先行(xing)區。受訪者供圖(tu)

　　但即(ji)便是“金標(biao)準”在(zai)某(mou)些疾病(bing)領域依(yi)舊不(bu)能發(fa)揮理想(xiang)效果。據瞿佳(jia)介(jie)紹，隨(sui)機對(dui)(dui)照臨(lin)床試驗需要(yao)在(zai)病(bing)人篩選、藥物(wu)器(qi)械使(shi)用(yong)等方面嚴格設置條件，這增加了實驗的操作難度。“要(yao)做罕(han)見病(bing)病(bing)人、兒童用(yong)藥，包括中藥臨(lin)床對(dui)(dui)照實驗研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)尤其不(bu)容易。”這便是為何真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)逐(zhu)步進(jin)入醫(yi)界(jie)視(shi)野。真(zhen)實世(shi)(shi)界(jie)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)通(tong)過對(dui)(dui)真(zhen)實臨(lin)床患(huan)者診療(liao)數據進(jin)行(xing)總結，最(zui)大(da)程度地為特(te)定類型臨(lin)床患(huan)者的診療(liao)提供參考，可以在(zai)一定程度上破解實驗樣本量小、時間和(he)經(jing)濟成本高等問題。

　　需要明確的是，真實世界證據并非要取代經典的臨床試驗證據在藥物評審中的地位，而是快3百姓彩票提(ti)供一種新的補充證據(ju)。國(guo)(guo)家藥(yao)(yao)品監督(du)管理局藥(yao)(yao)品審評(ping)中心副主任楊志敏在2023年10月舉辦(ban)的第二屆博鰲(ao)國(guo)(guo)際藥(yao)(yao)械真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)(jiu)大會上表示(shi)，真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)(jiu)絕對不(bu)是降(jiang)低現有的藥(yao)(yao)械審評(ping)審批標準。在隨機對照作為“金標準”不(bu)動搖的前提(ti)下(xia)，哪(na)些(xie)領域(yu)可以(yi)進行(xing)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)(jiu)、如何進行(xing)真(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究(jiu)(jiu)，是當下(xia)仍然需要探討的議題。

　　如何各取所長，讓二者(zhe)相(xiang)得益(yi)彰？關(guan)鍵(jian)在厘清(qing)二者(zhe)的區別。美國食(shi)品和藥物管理局專家認為，真實世(shi)界證(zheng)據與臨床試驗證(zheng)據的根本區別在于獲(huo)取數據的場(chang)景不(bu)一(yi)樣：前者(zhe)源于實際醫療場(chang)地或家庭社區等真實場(chang)景，而后者(zhe)則來自(zi)嚴格受(shou)控(kong)的科研場(chang)景。

　　為(wei)作出(chu)進一步解釋(shi)，美國食品和(he)(he)藥物管理(li)局曾(ceng)在《新英(ying)(ying)格(ge)蘭醫學雜志》上(shang)發(fa)表(biao)《真實(shi)(shi)(shi)(shi)世界證據(ju)(ju)——它是(shi)什么？它能告訴(su)我們(men)什么？》一文，對真實(shi)(shi)(shi)(shi)世界證據(ju)(ju)的(de)(de)來(lai)(lai)源(yuan)給(gei)出(chu)了(le)具體(ti)說(shuo)明：“它是(shi)指來(lai)(lai)自典型臨床試(shi)驗(yan)以外的(de)(de)其(qi)他類型的(de)(de)醫療(liao)保(bao)健(jian)信(xin)息(xi)，包括(kuo)電(dian)子健(jian)康檔案、醫療(liao)保(bao)險理(li)賠與(yu)賬單、病歷以及從個人醫療(liao)器械與(yu)保(bao)健(jian)活動中(zhong)(zhong)收(shou)集來(lai)(lai)的(de)(de)數(shu)據(ju)(ju)”。在英(ying)(ying)國醫學科學院(yuan)與(yu)英(ying)(ying)國醫藥產業界協會2016年(nian)聯合發(fa)布的(de)(de)會議報告《真實(shi)(shi)(shi)(shi)世界證據(ju)(ju)》中(zhong)(zhong)，歐洲研究人員(yuan)也給(gei)出(chu)了(le)與(yu)其(qi)非(fei)常一致(zhi)的(de)(de)觀點：“真實(shi)(shi)(shi)(shi)世界證據(ju)(ju)被(bei)定為(wei)來(lai)(lai)自傳統隨機對照試(shi)驗(yan)以外與(yu)臨床相關(guan)的(de)(de)數(shu)據(ju)(ju)。這種證據(ju)(ju)的(de)(de)來(lai)(lai)源(yuan)豐富(fu)多樣，如初級和(he)(he)次級保(bao)健(jian)數(shu)據(ju)(ju)、日(ri)常管理(li)數(shu)據(ju)(ju)、患者病歷和(he)(he)社交(jiao)媒體(ti)。”可見，過去在臨床實(shi)(shi)(shi)(shi)踐中(zhong)(zhong)常常被(bei)人們(men)忽(hu)略或輕視的(de)(de)大量信(xin)息(xi)，在真實(shi)(shi)(shi)(shi)世界研究中(zhong)(zhong)卻發(fa)揮了(le)重要作用。

　　當前，醫療大(da)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)的(de)(de)(de)構(gou)建給真(zhen)實世界(jie)(jie)(jie)研究提供了前所未有的(de)(de)(de)便利。“樂城先(xian)行(xing)(xing)區(qu)的(de)(de)(de)真(zhen)實世界(jie)(jie)(jie)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)主要(yao)(yao)來自使(shi)用特(te)許(xu)藥(yao)械的(de)(de)(de)醫療機構(gou)及(ji)患者的(de)(de)(de)隨訪數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)。我們打造了海南(nan)省真(zhen)實世界(jie)(jie)(jie)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)平(ping)臺(tai)，用于收集和使(shi)用符合監管審評要(yao)(yao)求的(de)(de)(de)真(zhen)實世界(jie)(jie)(jie)數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)。”據(ju)(ju)(ju)(ju)樂城管理局黨(dang)委書記、局長賈寧(ning)介紹，目前樂城先(xian)行(xing)(xing)區(qu)內(nei)10家主要(yao)(yao)進口臨床急需(xu)特(te)許(xu)藥(yao)械的(de)(de)(de)醫療機構(gou)均(jun)已將特(te)許(xu)藥(yao)械使(shi)用數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)接入(ru)平(ping)臺(tai)，共采集300余種藥(yao)械，1.7萬余名患者的(de)(de)(de)大(da)病(bing)歷數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)，以(yi)及(ji)7萬余份病(bing)歷數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)。這些數(shu)(shu)(shu)據(ju)(ju)(ju)(ju)將成為海外創新藥(yao)械在國內(nei)上市(shi)的(de)(de)(de)“證據(ju)(ju)(ju)(ju)源”。

　　美國食品(pin)和藥物管(guan)理局專家大衛·莫尼認為，隨著人(ren)工智能(neng)、5G等技術(shu)的發展，真(zhen)實世界(jie)數據采(cai)集和處理將(jiang)更加便利，“真(zhen)實世界(jie)時代(dai)”可(ke)能(neng)加速到來。

　　2.各國積極探索的“沃野”

　　面對(dui)真實世界研(yan)(yan)究這片(pian)仍(reng)待開(kai)墾的(de)(de)“沃野”，各(ge)國早已(yi)加(jia)快探索(suo)的(de)(de)步(bu)伐。“真實世界研(yan)(yan)究這一(yi)概念在全(quan)球范圍內都是很新、很超前的(de)(de)。目前，只有中國與美國、英國、法(fa)國等國家在這一(yi)領域開(kai)展研(yan)(yan)究與應用。”瞿佳說(shuo)。

醫學工作者正在進行氟輕松(song)玻(bo)璃體內植入劑的真實(shi)世(shi)界(jie)研(yan)究。受訪者供(gong)圖(tu)

　　2016年12月(yue)，美(mei)(mei)國(guo)國(guo)會通過了(le)(le)《21世紀(ji)治愈法案》，這是新藥(yao)開發(fa)立(li)法的(de)(de)又一個里(li)程碑(bei)。該法案要求美(mei)(mei)國(guo)食(shi)品(pin)和(he)藥(yao)物(wu)(wu)管理局——曾創造(zao)了(le)(le)從收到新藥(yao)申報到批(pi)準上市(shi)用時(shi)4天(tian)的(de)(de)神話——進一步整合(he)藥(yao)品(pin)監管流程，強調(diao)患者在藥(yao)品(pin)審(shen)(shen)批(pi)中的(de)(de)作用，賦(fu)予藥(yao)品(pin)審(shen)(shen)批(pi)更多(duo)彈性。具體而(er)言，該法案在《聯邦食(shi)物(wu)(wu)、藥(yao)品(pin)和(he)化妝品(pin)法案》中增(zeng)加了(le)(le)一條修正條款(kuan)：“利用真實(shi)世界(jie)證據”。此后，美(mei)(mei)國(guo)起草框架文件、電(dian)子健康記錄、數據提交(jiao)以(yi)及醫(yi)療器械藥(yao)物(wu)(wu)審(shen)(shen)評等多(duo)個指南，并與大學機構廣泛合(he)作發(fa)布技術標(biao)準白(bai)皮書和(he)開展項目。2023年8月(yue)，美(mei)(mei)國(guo)食(shi)品(pin)和(he)藥(yao)物(wu)(wu)管理局重申“真實(shi)世界(jie)研究(jiu)無(wu)需申請新藥(yao)臨床(chuang)研究(jiu)”。

　　2021年(nian)，歐盟啟動了(le)數據(ju)(ju)分析和真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)查(cha)詢網絡項(xiang)目（DARWIN），通過采集真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)的(de)醫療保(bao)健數據(ju)(ju)，生(sheng)(sheng)成(cheng)可靠的(de)真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證據(ju)(ju)，來(lai)進(jin)一步(bu)支持藥品監(jian)管(guan)的(de)全(quan)生(sheng)(sheng)命周期決策(ce)。歐洲(zhou)藥品管(guan)理(li)局科學管(guan)理(li)員(yuan)安德烈·塞格(ge)茨(ci)在2022年(nian)召(zhao)開的(de)首屆博鰲國際藥械真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)研究大會上(shang)表示，隨(sui)著(zhu)監(jian)管(guan)機構對真(zhen)(zhen)(zhen)(zhen)實(shi)世(shi)界(jie)證據(ju)(ju)接受程度的(de)加深，制藥行(xing)業能(neng)夠壓縮藥物研發所需的(de)時間和成(cheng)本(ben)，使得安全(quan)有(you)效(xiao)的(de)創新(xin)藥物能(neng)盡早上(shang)市。據(ju)(ju)了(le)解，?該(gai)(gai)網絡項(xiang)目預計(ji)在2025年(nian)或2026年(nian)迎(ying)來(lai)全(quan)面運行(xing)，并與歐洲(zhou)健康數據(ju)(ju)空(kong)間進(jin)行(xing)整合(he)。在執行(xing)落(luo)地的(de)5年(nian)當中，將有(you)約(yue)380個研究基于該(gai)(gai)數據(ju)(ju)網絡進(jin)行(xing)。

　　日本藥品和醫(yi)療器械管理局（PMDA）也(ye)十分注(zhu)(zhu)重數(shu)據(ju)(ju)的(de)(de)收集(ji)與數(shu)據(ju)(ju)庫的(de)(de)建立。2021年，該機構發布《使用登記處辦理申(shen)請的(de)(de)基(ji)本原則》和《確保(bao)注(zhu)(zhu)冊(ce)表(biao)數(shu)據(ju)(ju)的(de)(de)可靠(kao)性(xing)》文件，保(bao)證申(shen)請人使用注(zhu)(zhu)冊(ce)表(biao)數(shu)據(ju)(ju)（一組真(zhen)實世界(jie)數(shu)據(ju)(ju)）時遵守相關基(ji)本原則，以(yi)確保(bao)注(zhu)(zhu)冊(ce)數(shu)據(ju)(ju)的(de)(de)可靠(kao)性(xing)，從而促進真(zhen)實世界(jie)數(shu)據(ju)(ju)的(de)(de)開發與應用。

　　從(cong)真實(shi)世界研究的(de)整體水平看，瞿(ju)佳認為中國與其他發達國家(jia)處于“并跑(pao)”狀態，甚至在某些(xie)方面(mian)處于“領跑(pao)”的(de)位置。

　　2017年10月，國(guo)家(jia)(jia)食品藥(yao)品監督管理總局(ju)出(chu)臺了(le)《關于深化審(shen)(shen)評審(shen)(shen)批(pi)制度改(gai)革鼓勵(li)藥(yao)品醫(yi)療器械(xie)(xie)創(chuang)新的意見(jian)》，該文件(jian)提出(chu)為滿足(zu)臨床急需藥(yao)品醫(yi)療器械(xie)(xie)使(shi)用需求，加快(kuai)審(shen)(shen)評審(shen)(shen)批(pi)，允許附帶(dai)條件(jian)批(pi)準上市，上市后按要求開展補充(chong)研(yan)究(jiu)(jiu)，此類補充(chong)研(yan)究(jiu)(jiu)也可(ke)部分(fen)歸屬于真(zhen)實世(shi)界(jie)(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)范疇。2018年，中國(guo)首部真(zhen)實世(shi)界(jie)(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)指南(nan)出(chu)爐。2019年6月，國(guo)家(jia)(jia)藥(yao)監局(ju)與(yu)海南(nan)省政府(fu)在樂(le)(le)城(cheng)先行(xing)區(qu)聯(lian)合啟動(dong)真(zhen)實世(shi)界(jie)(jie)數據(ju)應用試點(dian)。同年9月，國(guo)務院四部委聯(lian)合發(fa)布(bu)《關于支持(chi)建設博鰲樂(le)(le)城(cheng)國(guo)際醫(yi)療旅游先行(xing)區(qu)的實施方案》，明確提出(chu)支持(chi)開展真(zhen)實世(shi)界(jie)(jie)臨床數據(ju)應用研(yan)究(jiu)(jiu)。自此，樂(le)(le)城(cheng)先行(xing)區(qu)便代表中國(guo)真(zhen)實世(shi)界(jie)(jie)研(yan)究(jiu)(jiu)的未(wei)來。

　　3.真實世界研究在博鰲加速

　　截至(zhi)目前，樂城先行區是中(zhong)國(guo)(guo)唯一的(de)(de)醫(yi)療特區，也是中(zhong)國(guo)(guo)首個(ge)開展真實世界(jie)數據應用試點的(de)(de)區域。作(zuo)為(wei)(wei)國(guo)(guo)家(jia)藥監局藥械科學監管研(yan)究基地，海南省真實世界(jie)數據研(yan)究院(yuan)于2020年11月在(zai)樂城先行區成(cheng)立(li)。為(wei)(wei)進(jin)(jin)一步優化體(ti)制(zhi)機制(zhi)，改(gai)制(zhi)為(wei)(wei)民辦非企業單位(wei)的(de)(de)海南真研(yan)院(yuan)于2023年3月成(cheng)立(li)，進(jin)(jin)一步引進(jin)(jin)國(guo)(guo)際藥械企業等資(zi)源，打造成(cheng)為(wei)(wei)多方共(gong)建共(gong)享(xiang)的(de)(de)開放平臺，加(jia)快推(tui)進(jin)(jin)樂城真實世界(jie)研(yan)究工作(zuo)。

　　中國的(de)真實世界研(yan)究，為何從樂城(cheng)先行(xing)區起步？

　　走進(jin)樂(le)城先(xian)行(xing)區(qu)，林立(li)的(de)(de)醫療大(da)樓映入眼(yan)簾(lian)，一股現代創新(xin)之風撲面而來(lai)。目(mu)前，樂(le)城先(xian)行(xing)區(qu)已有28家醫療機構開業運營，超20家在建(jian)(jian)或籌建(jian)(jian)，與20個(ge)國(guo)家和(he)地(di)區(qu)170多家藥(yao)(yao)械(xie)企業建(jian)(jian)立(li)深度合作關系，引進(jin)臨床(chuang)急需進(jin)口藥(yao)(yao)械(xie)390余種(zhong)，具備開展高水平臨床(chuang)研究的(de)(de)臨床(chuang)環(huan)境和(he)國(guo)際領先(xian)創新(xin)藥(yao)(yao)械(xie)的(de)(de)項目(mu)資源。“應該(gai)說我們初(chu)步匯聚了一定的(de)(de)優質醫療資源，逐步發展了腫瘤、罕(han)見病、眼(yan)科(ke)、耳鼻喉、輔(fu)助生殖、體檢、醫美等優勢學(xue)科(ke)。”賈寧說。

　　良好的(de)(de)學(xue)術研(yan)(yan)究條(tiao)件也為開(kai)展真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)(yan)究孕育了(le)沃土。為加強真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)研(yan)(yan)究人(ren)才的(de)(de)培養和(he)儲備，海(hai)南真(zhen)研(yan)(yan)院與海(hai)南大學(xue)合作開(kai)設全國首個(ge)跨學(xue)科“真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)數據應(ying)用”碩博(bo)研(yan)(yan)究生培養點(dian)。依托四川大學(xue)華西醫院，樂城先行(xing)區還成立(li)了(le)國家藥(yao)監(jian)局海(hai)南真(zhen)實(shi)(shi)世(shi)(shi)界(jie)數據研(yan)(yan)究與評價(jia)重點(dian)實(shi)(shi)驗室。

　　值得一(yi)(yi)提的(de)是，2023年10月，第二屆博鰲國際藥械真(zhen)實世界研究(jiu)大會成功舉辦，全球(qiu)(qiu)目(mu)光再次聚焦博鰲。來(lai)自國內(nei)外的(de)藥械監(jian)管機構人員(yuan)、專家學(xue)者(zhe)、企業代表等800余名嘉賓圍繞(rao)“國際真(zhen)實世界數據(ju)研究(jiu)與藥械監(jian)管科學(xue)發展(zhan)”這(zhe)一(yi)(yi)主題進行思想碰撞，匯聚多方智慧共同推動(dong)全球(qiu)(qiu)真(zhen)實世界研究(jiu)加速。

　　集聚的(de)(de)醫(yi)療(liao)資(zi)源，濃(nong)厚的(de)(de)研(yan)究氛(fen)圍，寬闊的(de)(de)國際(ji)視野，堅定的(de)(de)發展(zhan)信心(xin)……曾(ceng)經的(de)(de)檳(bin)榔林，如今一躍(yue)成為(wei)中國創新(xin)醫(yi)藥的(de)(de)新(xin)高地。

　　如今(jin)，普(pu)拉替尼、青光眼引流(liu)管等13款特(te)許藥(yao)械從樂(le)城先(xian)行區啟程，惠及全國(guo)。

　　國(guo)(guo)際創新藥注射(she)用(yong)曲拉(la)西(xi)利在利用(yong)樂城(cheng)真實世(shi)界數據獲批上(shang)市后，于2023年12月20日實現了海南(nan)本地化生(sheng)產，發揮出“樂城(cheng)真研(yan)+海口生(sheng)產”聯動發展(zhan)(zhan)優(you)勢，推動了科研(yan)成(cheng)果轉化應用(yong)，進一步(bu)吸引(yin)更多國(guo)(guo)際頭部(bu)醫藥企業和樂城(cheng)開展(zhan)(zhan)合(he)作。

　　加(jia)速(su)發展(zhan)的真(zhen)實世(shi)界研究(jiu)(jiu)，讓(rang)全球頭(tou)部藥(yao)(yao)械(xie)(xie)企業(ye)(ye)甚是(shi)振(zhen)奮。“像強生、輝瑞等世(shi)界500強企業(ye)(ye)都(dou)躍躍欲(yu)試，希望通(tong)過真(zhen)實世(shi)界研究(jiu)(jiu)這樣(yang)的一(yi)個(ge)平臺和工具，加(jia)速(su)他們(men)的新(xin)藥(yao)(yao)和器械(xie)(xie)進(jin)入中國市場。”瞿佳說：“從(cong)另一(yi)個(ge)角度看，現在大部分創新(xin)藥(yao)(yao)械(xie)(xie)是(shi)從(cong)發達國家進(jin)口過來的，在未來，我們(men)也可以借(jie)助真(zhen)實世(shi)界研究(jiu)(jiu)，加(jia)快國內藥(yao)(yao)械(xie)(xie)的創新(xin)，在國內上市后再(zai)推廣(guang)到海外。”

　　“我們的(de)愿景是(shi)到2030年(nian)，樂城先(xian)行區醫(yi)療(liao)服務及科(ke)研(yan)達(da)到國內領(ling)先(xian)、國際(ji)先(xian)進水平，充分形成產業集聚和品牌效應，建設成為世(shi)界一流的(de)國際(ji)醫(yi)療(liao)旅游目的(de)地和醫(yi)療(liao)科(ke)技創新平臺。”賈寧說。

　　4.向精準醫學邁進

　　審批(pi)加(jia)速是否帶來(lai)了更大風險(xian)？如何保證(zheng)數(shu)據(ju)的(de)準確性和(he)可(ke)靠性？如何確定由(you)數(shu)據(ju)轉(zhuan)化(hua)成的(de)證(zheng)據(ju)具有決(jue)策效力？

　　真(zhen)實(shi)世界(jie)研究自(zi)起步以來(lai)，便(bian)面臨著四面八方的(de)質疑(yi)。尤其是(shi)(shi)前(qian)文所述的(de)《21世紀(ji)(ji)治愈法案(an)》中關于(yu)利用“真(zhen)實(shi)世界(jie)證據”取(qu)代傳(chuan)統(tong)臨床試(shi)驗(yan)進行擴(kuo)大適應癥的(de)批準，讓(rang)業內人士擔(dan)憂這是(shi)(shi)否會(hui)降(jiang)低評審的(de)科學性，更(geng)有甚者認為好不容易建立(li)起來(lai)的(de)科學評審像(xiang)是(shi)(shi)倒退到(dao)20世紀(ji)(ji)以前(qian)。

　　不可否認(ren)的(de)是，真實世界研究依(yi)舊面(mian)臨一些“謎團”。其中(zhong)較(jiao)為凸顯的(de)是，隨著真實世界研究在藥物研發和(he)評價中(zhong)的(de)應用逐步展開，對其面(mian)臨的(de)方法學(xue)問題研究也需求日益增加。美國食品和(he)藥物管理局專家表示，統一研究的(de)技(ji)術要求是十(shi)分必要的(de)。

　　當前，美國(guo)、中國(guo)以及其他許多國(guo)家的(de)醫藥監管(guan)機構都在相繼發(fa)布(bu)(bu)真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)研究(jiu)指(zhi)南(nan)，讓醫療數(shu)據(ju)的(de)收集和處(chu)理更有安(an)全性(xing)、有效性(xing)。美國(guo)杜克(ke)-馬格(ge)利(li)斯（Duke-Margolis）衛生政策中心(xin)真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)證據(ju)協作(zuo)組已發(fa)表《明確真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)數(shu)據(ju)適(shi)用性(xing)和可靠(kao)性(xing)的(de)作(zuo)用》等多份關于真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)證據(ju)的(de)白皮(pi)書(shu)。中國(guo)也已發(fa)布(bu)(bu)《2018年(nian)中國(guo)真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)研究(jiu)指(zhi)南(nan)》《真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)研究(jiu)中的(de)常(chang)見偏倚及其控制》等，進一步(bu)推動(dong)真實(shi)世界(jie)(jie)(jie)研究(jiu)的(de)良(liang)性(xing)發(fa)展。

　　瞿佳認為，真實世界研究是一(yi)個(ge)剛興起的學科和專(zhuan)業，需要一(yi)定的時間被更(geng)多公眾所(suo)知(zhi)，也需要一(yi)定的成效來(lai)證明它(ta)是能推進(jin)醫療健(jian)康事業進(jin)步的。

　　近幾年(nian)，真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)研究的(de)(de)確在(zai)以一個個成功(gong)的(de)(de)案例向(xiang)世人證明它的(de)(de)可行(xing)性(xing)，也(ye)讓不少(shao)國(guo)家對其轉變了(le)(le)態(tai)度。人類數據(ju)公司(si)艾昆緯統計顯示(shi)，在(zai)提交給英國(guo)國(guo)家衛生與臨床優化(hua)研究所(suo)的(de)(de)初(chu)始(shi)申報資料(liao)中，真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)證據(ju)所(suo)占(zhan)的(de)(de)比例從2015年(nian)的(de)(de)9％增加(jia)到(dao)2017年(nian)的(de)(de)37％。即使是對真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)研究持懷疑態(tai)度的(de)(de)德國(guo)，2017年(nian)也(ye)有一份初(chu)始(shi)申報資料(liao)援用了(le)(le)真(zhen)實(shi)世界(jie)(jie)證據(ju)，并獲得了(le)(le)正面評價。

　　有專家(jia)指出，我們正(zheng)在向(xiang)“精(jing)準(zhun)醫學”邁進，這也是為何真實(shi)世(shi)界證據成為風向(xiang)之一(yi)。精(jing)準(zhun)醫學的(de)核(he)心(xin)任(ren)務(wu)就是，“將個體的(de)臨床信息和分子特征用來構建一(yi)個巨大的(de)‘疾(ji)病知識網絡(luo)’，以(yi)其支持(chi)診斷和個體化治療”。

　　2015年的(de)一個(ge)統計(ji)顯(xian)示，美國(guo)藥(yao)物(wu)銷售(shou)收入(ru)前(qian)十名(ming)藥(yao)物(wu)的(de)有(you)效率(lv)，表(biao)現較好的(de)藥(yao)是(shi)4人(ren)(ren)中(zhong)1人(ren)(ren)有(you)效，表(biao)現不盡如(ru)人(ren)(ren)意的(de)則是(shi)25人(ren)(ren)中(zhong)1人(ren)(ren)有(you)效。正是(shi)非精確(que)性所(suo)導致的(de)偏差，促(cu)成了以個(ge)體化治(zhi)療(liao)和保健為目標的(de)精準醫學的(de)興起。

　　加速(su)發(fa)展(zhan)的(de)(de)真(zhen)實世(shi)界研究(jiu)，對一些患者而言無疑是雪(xue)中送(song)炭。目前，已有(you)34款創新(xin)藥械在樂城先行區緊(jin)鑼(luo)密鼓地進行著真(zhen)實世(shi)界數據應用研究(jiu)。伴隨(sui)著加速(su)發(fa)展(zhan)的(de)(de)真(zhen)實世(shi)界研究(jiu)，更多生命也擁有(you)了新(xin)的(de)(de)希望。

　　《日(ri)報(bao)》（2024年03月28日(ri)?14版）