大象新聞記者 韓靜(jing)雯/文 劉(liu)宜(yi)昕(xin)/視頻(pin)

2024年2月29日，痛挑第十七個國際罕見病日，益基百姓彩票首頁上百個黏多(duo)糖(tang)貯積(ji)癥ⅣA型的(de)開啟家(jia)庭，正在面(mian)臨斷藥的(de)唯天絕境，大(da)象新聞記者關(guan)注該事件后(hou)，價藥將(jiang)退(tui)京(jing)病(bing)金會救(jiu)助(zhu)引發(fa)全網熱議。市后(hou)

報道發(fa)出后，續北行動在字(zi)節(jie)跳動公益平(ping)臺的痛挑(tiao)牽線下，北京(jing)病(bing)痛挑(tiao)戰公益基金會迅速向采訪中的益基三(san)個(ge)黏多(duo)糖貯積癥ⅣA型(xing)家庭開啟救助(zhu)(zhu)行動，并就此類罕見病(bing)群體生存困(kun)境(jing)及(ji)可能向他們提供的開啟幫助(zhu)(zhu)與記者進行采訪連(lian)線。

采訪人物(wu)：北京病痛挑戰(zhan)公益(yi)基(ji)金(jin)會合作(zuo)發展(zhan)主管 崔瑩

對話內容：

大象新聞記者：如何看待黏多糖貯積癥(zheng)ⅣA型(xing)患者(zhe)即將斷藥？

崔瑩：首先自我介紹一下，唯天我自身也是一個罕見病患者，罕見病患者用藥難、百姓彩票首頁治療難、保障難其實是一個共性的挑戰，比如我之前認識的一位朋友就是從沒用過藥的黏多糖患者，他平時都會隨身帶著一個空藥瓶，以作生存的信念和力量，希望有天能夠用上這個藥。所以在面對這樣的情況時，我們就會覺得像在跟時間賽跑，百姓彩票大廳很想(xiang)說(shuo)(shuo)努(nu)力地(di)再做一些(xie)什(shen)么，再快一些(xie)跑贏時間(jian)。現在了(le)解到“唯銘贊(zan)”也即將退出(chu)中國(guo)后，我(wo)們也在用各樣的(de)(de)方法去呼吁和努(nu)力，因為對于病(bing)友們來說(shuo)(shuo)，藥是真的(de)(de)不能停，這些(xie)都是救命用的(de)(de)。

大象新聞記者：具體(ti)來(lai)說，你們(men)可以為黏多糖貯積癥ⅣA型患者提供(gong)哪些(xie)幫助？

崔瑩：首先(xian)對病(bing)友們(men)來說,無論是使(shi)用特(te)效藥(yao)物治療，還是對癥(zheng)治療，我(wo)們(men)罕見病(bing)醫療援(yuan)助工程這(zhe)個項目都是會給到一些支持(chi)的(de)。其他在綜合(he)服務方面，如(ru)果病(bing)友在康(kang)復(fu)評估、心理支持(chi)上面是有(you)需求(qiu)，或者有(you)一些孩子(zi)暫時沒(mei)法(fa)上學、成年病(bing)友暫時沒(mei)法(fa)工作的(de)情況(kuang)，我(wo)們(men)也(ye)會提(ti)供幫助。另外，我(wo)們(men)會積極聯合(he)媒體，讓更(geng)多人知道(dao)病(bing)友們(men)在面臨這(zhe)樣的(de)困(kun)難和挑(tiao)戰，為病(bing)友們(men)發(fa)聲。

大象新聞記者：項目在幫扶家庭的選擇(ze)上有什么門檻？

崔瑩：我們在很多的公益平臺都上線(xian)了(le)這個(ge)項目(mu)，每年(nian)啟(qi)動一期，今年(nian)是(shi)第七期，幫(bang)扶門檻上主(zhu)要會看家庭(ting)是(shi)否有(you)一個(ge)災難性支出(chu)，即治療(liao)所產(chan)生的費用是(shi)否超過了(le)家庭(ting)年(nian)收(shou)入(ru)的40%，符(fu)合條件的話會給出(chu)1萬元到5萬元不等的幫(bang)扶支持，主(zhu)要分配原(yuan)則是(shi)要把錢給到更(geng)需要的人，具體細(xi)則可(ke)以看項目(mu)主(zhu)頁介紹。

大象新聞記者：今天(tian)是世界(jie)罕見病日，有什(shen)么(me)想對病友們說的嗎？

崔瑩：每(mei)年2月的(de)(de)(de)最后一(yi)(yi)(yi)天都是(shi)國(guo)際罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)日(ri)(ri)，今年恰好是(shi)2月29號，這(zhe)樣(yang)四年才有一(yi)(yi)(yi)次的(de)(de)(de)日(ri)(ri)子本身也就象征了一(yi)(yi)(yi)種(zhong)罕見(jian)(jian)(jian)。對于病(bing)友來說，罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)是(shi)基因(yin)病(bing)，是(shi)基因(yin)在(zai)(zai)遺傳的(de)(de)(de)過程中不(bu)可避免(mian)的(de)(de)(de)一(yi)(yi)(yi)個(ge)概(gai)率，這(zhe)個(ge)概(gai)率對于人類來說都是(shi)均(jun)等的(de)(de)(de)，只要(yao)有生(sheng)命的(de)(de)(de)傳承，就會(hui)有罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)概(gai)率的(de)(de)(de)發生(sheng)。那(nei)當這(zhe)個(ge)概(gai)率發生(sheng)在(zai)(zai)我們身上的(de)(de)(de)時候，希望(wang)(wang)大家(jia)不(bu)要(yao)覺(jue)得說我是(shi)不(bu)幸(xing)的(de)(de)(de)那(nei)一(yi)(yi)(yi)個(ge)，或者說我是(shi)不(bu)炙熱的(de)(de)(de)那(nei)一(yi)(yi)(yi)個(ge)，我們每(mei)一(yi)(yi)(yi)個(ge)生(sheng)命都是(shi)有價(jia)值的(de)(de)(de)，也是(shi)不(bu)平凡的(de)(de)(de)，我們要(yao)一(yi)(yi)(yi)起努力為自己(ji)發聲，彼此支(zhi)(zhi)(zhi)持(chi)，堅定地往下走。也希望(wang)(wang)每(mei)一(yi)(yi)(yi)個(ge)朋友都能夠來關注、支(zhi)(zhi)(zhi)持(chi)罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者，一(yi)(yi)(yi)起來為罕見(jian)(jian)(jian)病(bing)的(de)(de)(de)家(jia)庭點(dian)亮希望(wang)(wang)，一(yi)(yi)(yi)起來支(zhi)(zhi)(zhi)持(chi)這(zhe)樣(yang)一(yi)(yi)(yi)群罕見(jian)(jian)(jian)但(dan)又(you)不(bu)凡的(de)(de)(de)生(sheng)命！