每(mei)經(jing)(jing)記者(zhe) 金喆  林姿(zi)辰(chen)    每(mei)經(jing)(jing)編(bian)輯 魏官紅    

2月29日，漸凍(dong)癥即將迎來第十七(qi)個“國際罕見病日”。孤勇“瓷娃娃”“藍嘴唇”“蝴蝶寶寶”“漸凍(dong)人(ren)”??這些聽(ting)上去十分生(sheng)動的磊被稱謂背后卻(que)暗藏殺機(ji)——罕見病。

作為世界五大絕癥之一，凍住的身的靈在蔡磊的體凍不斷努力下，漸凍癥已經成了為大眾所知曉的不住百姓彩票網疾病。

近4年來，漸(jian)凍(dong)癥他(ta)投入(ru)了超(chao)乎人們想象(xiang)的(de)孤(gu)勇(yong)精力(li)、財力(li)和(he)毅力(li)，磊被與(yu)漸(jian)凍(dong)癥展開(kai)了一場惡(e)戰(zhan)。凍(dong)住的(de)身的(de)靈如今(jin)，體凍(dong)這場戰(zhan)爭還(huan)沒(mei)出現勝利(li)的(de)不住曙光，蔡磊仍像孤(gu)勇(yong)者一樣，漸(jian)凍(dong)癥奮力(li)向前。孤(gu)勇(yong)

蔡磊(lei)最近一(yi)次在(zai)直(zhi)播(bo)間以(yi)(yi)外的磊(lei)被場合公開露面，是(shi)在(zai)中國經(jing)濟新(xin)聞人(ren)物頒獎(jiang)盛(sheng)典上(shang)。站(zhan)在(zai)舞臺的中央，燈光和鏡頭(tou)一(yi)齊聚焦在(zai)他(ta)那瘦弱的身影上(shang)，雙臂和脖間的紅圍巾(jin)一(yi)同低垂，蔡磊(lei)如同一(yi)個孤獨的戰士藏著難(nan)以(yi)(yi)言說的堅韌。每當有人(ren)講話，他(ta)竭力調整身體，以(yi)(yi)示傾(qing)聽。

蔡磊(lei)獲評中國經(jing)濟(ji)新(xin)聞人物 圖(tu)片來源：新(xin)浪(lang)財經(jing)

那天是2024年(nian)1月24日，是蔡磊確診(zhen)患(huan)上漸(jian)(jian)凍癥的第1577天。時間(jian)撥(bo)回到4年(nian)前的那個下(xia)午(wu)，“中(zhong)(zhong)國電(dian)子(zi)發票第一人”、京東集團副(fu)總裁、“中(zhong)(zhong)國改革貢獻人物(wu)”、連續4家(jia)創新技術公司董事(shi)長等一眾頭銜(xian)，通通被北(bei)京大學第三(san)醫院出具的診(zhen)斷書粉碎，揉捏成“漸(jian)(jian)凍癥患(huan)者”。

蔡(cai)磊曾形(xing)容這種心情(qing)“像臺失控的過(guo)山車，從海平(ping)面沖上珠穆朗瑪峰，又急轉直下，直抵馬(ma)里亞納海溝”。

距離(li)頒獎(jiang)禮剛過去一個多(duo)月，蔡磊自述(shu)連自主站立都成了(le)一種(zhong)奢望，而堵塞(sai)的咽喉、痙攣的嗆咳、絕(jue)望的窒息??這些漸凍癥晚期的痛苦如(ru)懸在頭頂(ding)的達(da)摩克利斯之劍。他還能跑多(duo)遠？

2月9日，蔡磊(lei)在接受《每(mei)日經濟(ji)新聞》記者采訪時說，他的計(ji)劃從來沒有變過，就是全力以赴(fu)進(jin)(jin)行漸凍癥的攻克事業；他還說，要以神(shen)農嘗百(bai)草的勇氣去加(jia)快(kuai)藥物(wu)研發的進(jin)(jin)度，因為每(mei)個患者跟他一(yi)樣都在與時間賽跑，都等(deng)不起，能早(zao)一(yi)天，絕不晚(wan)一(yi)天。

一個“不聽話”的病人

在樊東升眼里(li)，蔡磊是最不聽話的(de)病人。

樊東升是北京大學醫學部神經病學系主任、北京大學第三醫院神經科主任，百姓彩票怎么買也是中國最權威(wei)的漸凍癥專家。

漸凍癥即“肌萎縮側索硬化（ALS）”，運動神經元病的一種，被列為世界五大絕癥之首，近200年來全球有1000多萬人因此死亡，治愈率為0，絕大多數患者在患病后2至5年內死亡。

2019年秋天，樊東升第一次看到蔡(cai)磊(lei)(lei)失(shi)力的(de)左臂，結(jie)合相關資料，心中便有了答案：漸凍癥。彼時(shi)，樊東升對蔡(cai)磊(lei)(lei)的(de)情況(kuang)預估得較為樂觀：只要休息調(diao)理好，存活時(shi)間達到十(shi)年、甚至二十(shi)年都不成問(wen)題。

“安心休息”并不是一個(ge)空(kong)話，背后有著堅(jian)實的(de)(de)生(sheng)物學基礎(chu)：當神(shen)經(jing)細(xi)胞(bao)感應(ying)到(dao)刺激處(chu)于應(ying)激狀態(tai)時，內部會(hui)快速形成(cheng)一種名(ming)為應(ying)激顆粒的(de)(de)“小球”守衛細(xi)胞(bao)的(de)(de)正(zheng)常(chang)運轉，相當于當一個(ge)村子(zi)里來了(le)土(tu)匪，村民們都拿起手(shou)邊的(de)(de)武器奮起抵抗，等土(tu)匪被打(da)跑后，再(zai)各自歸(gui)位。而漸凍癥患(huan)者的(de)(de)神(shen)經(jing)細(xi)胞(bao)無法正(zheng)常(chang)形成(cheng)應(ying)激顆粒，失去(qu)保(bao)護的(de)(de)神(shen)經(jing)細(xi)胞(bao)可能在應(ying)激狀態(tai)下(xia)死亡(wang)，死亡(wang)的(de)(de)神(shen)經(jing)細(xi)胞(bao)越多，患(huan)者癥狀會(hui)越重。

最開始，樊東升(sheng)覺(jue)得以蔡(cai)磊(lei)的(de)(de)資源和能力，安心休息(xi)并不(bu)(bu)難。但(dan)后來事實證明，他對有著“拼命三(san)郎”之稱的(de)(de)蔡(cai)磊(lei)太不(bu)(bu)了(le)解了(le)，這(zhe)位國(guo)內電(dian)商巨頭高(gao)管的(de)(de)常態是可以連(lian)續幾(ji)天不(bu)(bu)合眼地工作，休息(xi)完(wan)全不(bu)(bu)在他的(de)(de)考慮范(fan)圍內。

圖(tu)片來源：受訪者供圖(tu)

從臨床醫生的角度評價，蔡磊實在是一個不聽話的病人。2022年兩人在錄(lu)制活動中相遇，那時距離蔡(cai)磊(lei)確診已(yi)(yi)有(you)兩年多時間。樊東升發(fa)現蔡(cai)磊(lei)走路、說(shuo)話尚且(qie)基本正常，但右(you)手已(yi)(yi)經明顯萎縮吃力(li)，而(er)且(qie)感覺脖子也(ye)有(you)點(dian)沒勁兒。這(zhe)意味著蔡(cai)磊(lei)的漸凍(dong)癥已(yi)(yi)經跳出上(shang)肢范圍，到(dao)第二(er)個階段(duan)——咽(yan)喉部球部。這(zhe)個階段(duan)最(zui)(zui)初只是頸肌受累，之后(hou)會(hui)影響說(shuo)話和吞(tun)咽(yan)，到(dao)最(zui)(zui)后(hou)走路也(ye)會(hui)有(you)影響。

這(zhe)是個非常不好的(de)信號，樊東升再次提醒蔡磊(lei)要注意(yi)休息(xi)。他不止一次向蔡磊(lei)提醒問(wen)題的(de)重(zhong)要性：蔡磊(lei)在占據多(duo)個優勢(shi)的(de)基礎上，確診(zhen)兩年多(duo)時間發病(bing)區域就發生了(le)轉(zhuan)移，比臨床(chuang)經驗(yan)超過至少5年。

蔡(cai)磊試用人工喉 圖片來源：受訪者供(gong)圖

神濟昌華聯合創始人兼CSO（首席科學官）郭煒博士也是在這個時間認識了蔡磊。2022年2月他們第一次見面時，百姓彩票最新網址蔡(cai)磊(lei)走路、說話基本正常，盡管一(yi)只手已(yi)經不太行(xing)了，但另一(yi)只手還能拿(na)東西，如(ru)拿(na)著水(shui)杯喝(he)水(shui)。近(jin)兩年(nian)，蔡(cai)磊(lei)去(qu)過(guo)神(shen)濟昌華四(si)五(wu)次(ci)，每次(ci)都是討(tao)論(lun)漸(jian)凍(dong)癥藥物(wu)的進(jin)展情(qing)況。隨(sui)著身體(ti)情(qing)況越(yue)(yue)來越(yue)(yue)不好，蔡(cai)磊(lei)如(ru)今已(yi)經不方便出門(men)了。

2023年(nian)末(mo)，包(bao)括(kuo)郭煒在內的神濟昌華團隊和樊(fan)東升主任一起來到蔡磊(lei)(lei)辦(ban)公室拜訪，這時，蔡磊(lei)(lei)的兩只手已經基(ji)本失(shi)能(neng)，腿腳也沒有之前(qian)那么靈便，聲音變得很尖細(xi)，甚至有時聽不清他說的話，需要靠助(zhu)理幫(bang)助(zhu)理解。

那天蔡(cai)磊正好感染(ran)了乙流，當晚連續(xu)(xu)吐痰(tan)、連續(xu)(xu)窒息，近4個小時里(li)遭遇了4次“水(shui)刑(xing)”般(ban)的痛苦和絕望。如果(guo)不(bu)是家(jia)里(li)正好來了一位護(hu)士，揮(hui)之不(bu)去(qu)的死亡就(jiu)要降(jiang)臨。

但(dan)回到公眾(zhong)視野，蔡磊依舊西裝革履、目光如(ru)炬，大眾(zhong)很難將(jiang)那個頹敗的(de)形(xing)象，與意氣風發的(de)京(jing)東(dong)集團(tuan)副總裁、連續創(chuang)業者、“中國電子(zi)發票第(di)一(yi)人”等畫像聯系起來。

蔡磊辦公室里(li)的中國內地首張電子發(fa)票紀(ji)念擺(bai)件

圖片(pian)來源：受訪者供圖

“我給的（休息）建議，他也知道很重要，但是做不到。他有非常強烈的個人主張。患者群體一直把他作為一個旗幟、一個希望。”說到這里，樊東升也(ye)很無奈，作為臨床(chuang)醫生，他非常(chang)清楚，蔡(cai)磊長期(qi)處于(yu)腦力(li)(li)和(he)體力(li)(li)的雙(shuang)重工作壓力(li)(li)下，實際上(shang)就是面臨著持續的應(ying)激脅(xie)迫，對(dui)漸(jian)凍癥的病情非常(chang)不(bu)利。

一位“向死而生”的患者

漸凍癥(zheng)在(zai)1874年被正式命名。美(mei)國作家米(mi)奇·阿爾博姆(mu)曾形象地描述漸凍癥(zheng)的發病過程：它如一支點燃的蠟(la)燭，不斷(duan)融化你的神(shen)(shen)經(jing)，使你的軀體(ti)變成一堆蠟(la)。通常，“燃燒”從腿部(bu)慢(man)慢(man)向上，最終只能靠插在(zai)喉部(bu)的管子呼吸，而你清醒的神(shen)(shen)志(zhi)像被緊固在(zai)一個軟殼(ke)內。

但100多年過去，對于究竟(jing)是什么原因導致運(yun)動(dong)神經元的(de)凋亡，在科學上仍然沒有很(hen)好的(de)解(jie)釋，相關療法也鮮有突破。

圖片來源：購物平臺截圖

在(zai)蔡磊確診的2019年，全球只有(you)一款漸凍癥藥(yao)物“利(li)魯唑”經過臨床驗證可能(neng)(neng)有(you)效，但只能(neng)(neng)減少(shao)腦內谷氨酸(suan)和(he)天冬氨酸(suan)的釋放，微(wei)弱延(yan)緩疾病進(jin)展而非根治。此外，患者能(neng)(neng)長期服用的也只有(you)維生素(su)B1、維生素(su)E這類營養神經及改(gai)善線粒體功(gong)能(neng)(neng)的藥(yao)物。

百濟神州總裁吳曉濱這幾(ji)年也幫助蔡(cai)(cai)磊(lei)(lei)看了(le)大(da)量與漸凍(dong)癥相(xiang)關的(de)產品管線，大(da)藥企和初創(chuang)企業的(de)管線都(dou)看過(guo)了(le)，“我見過(guo)蔡(cai)(cai)磊(lei)(lei)幾(ji)次(ci)，很感(gan)動，他的(de)毅力(li)不是一般人能堅持(chi)的(de)”。蔡(cai)(cai)磊(lei)(lei)也在《相(xiang)信》這本書中(zhong)對他表(biao)示致(zhi)謝。

即(ji)便如此，吳曉(xiao)濱(bin)對《每日(ri)經濟新聞》記者說，世界上還(huan)有(you)(you)太多(duo)人完全(quan)不了解、完全(quan)沒(mei)(mei)有(you)(you)攻克(ke)的疾病，漸(jian)凍(dong)癥就是(shi)其中一種，非(fei)常(chang)遺憾，現在還(huan)沒(mei)(mei)有(you)(you)哪一款藥能(neng)夠治愈漸(jian)凍(dong)癥。

沒有特效藥，大多數人只能等待。但是，蔡磊給出的答案是迎難而上，牽頭推動更多突破性的漸凍癥藥物研發的可能。

吳(wu)曉濱(bin)不止一次對記者提到，他(ta)被(bei)蔡磊的(de)意志所感(gan)動，被(bei)他(ta)為(wei)漸凍(dong)癥所做(zuo)出的(de)努力感(gan)動。

樊(fan)東升也曾接觸過不(bu)少有社會資源、財力(li)(li)雄厚的(de)(de)(de)(de)患者(zhe)，他(ta)們大(da)多更(geng)關注(zhu)自(zi)己(ji)(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)健康問題；在(zai)他(ta)看來，蔡磊的(de)(de)(de)(de)格局非常大(da)，很快就(jiu)從自(zi)身(shen)困境(jing)中(zhong)跳脫出來，關注(zhu)整個患病群(qun)體的(de)(de)(de)(de)命運，直到以一己(ji)(ji)(ji)之力(li)(li)打破漸凍癥領域(yu)的(de)(de)(de)(de)信息(xi)孤島，推動了(le)中(zhong)國的(de)(de)(de)(de)漸凍癥研究。“如果(guo)為(wei)了(le)自(zi)己(ji)(ji)(ji)，他(ta)應(ying)該好好休息(xi)才能活得更(geng)長、更(geng)好，這么拼實際上會把自(zi)己(ji)(ji)(ji)拼掉的(de)(de)(de)(de)。誰(shui)會拿自(zi)己(ji)(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)生命來炒作呢(ni)？”

2月9日，蔡磊對《每日經濟新聞》記者表示，藥物類型我們不設限，小分子、蛋白、抗體、基因、細胞、聲光電磁等，包括傳統醫學都有，現在累計已合作和推動了超過100條漸凍癥的藥物和治療路徑。雖然一直在失敗，但也一直在努力，持續增加新的路徑和希望。

在(zai)蔡磊的帶動下，越(yue)來越(yue)多(duo)的患者開(kai)始思考自(zi)己(ji)的價(jia)值。2022年年初(chu)，蔡磊表示計劃建立中國首個漸凍癥患者腦(nao)和(he)脊(ji)髓(sui)(sui)的人腦(nao)組(zu)織(zhi)庫，在(zai)5個多(duo)月(yue)的積累后(hou)，1000余(yu)名漸凍癥患者及(ji)其家屬簽署了遺體和(he)腦(nao)脊(ji)髓(sui)(sui)器官組(zu)織(zhi)捐獻志愿書。截(jie)至2024年1月(yue)，遺體捐贈已完(wan)成9例，成功保存(cun)腦(nao)組(zu)織(zhi)和(he)脊(ji)髓(sui)(sui)組(zu)織(zhi)8例。

時至今日，越來越多的(de)病友(you)和蔡磊一樣，決心獻身科學(xue)，“打光最(zui)后一顆子彈”，讓“罕見”被“看見”。

遺憾的是，蔡磊很可能救不了自己。從樊東升2019年第一次見到蔡磊至今，4年多時間過去，蔡磊的生存時間已經大大縮短。樊東升表示，短期內逆轉漸凍癥進展的可能微乎其微，目前蔡磊最需要接受能穩住病情的治療，可是這種治療至今沒有出現。正因為如此，對于蔡磊來說，未來的每一天都非常關鍵，就算(suan)熬過了(le)今年，2025年還(huan)會更困難。

樊東(dong)升說的(de)這些道理，蔡磊都懂(dong)，他(ta)也看到(dao)自己身(shen)體最(zui)近一(yi)段時間的(de)退化。一(yi)個月前他(ta)還可以自己在(zai)(zai)舞臺上站一(yi)會(hui)兒，現(xian)在(zai)(zai)連(lian)腿部走路都變得(de)特別(bie)艱難，更別(bie)說是站著了。這還不是最(zui)壞的(de)情況，因為身(shen)體的(de)影響，他(ta)現(xian)在(zai)(zai)吞咽、說話(hua)和(he)呼吸都變得(de)更加困難了。

蔡磊參(can)加總裁讀(du)書(shu)會(hui)迎新跨年讀(du)書(shu)演講 圖(tu)片來源：受訪者供圖(tu)

但外(wai)人幾乎(hu)感受不到(dao)蔡磊(lei)身體(ti)內部發生的(de)這些變化(hua)，他仍然保(bao)持每天16個小時以上(shang)的(de)工(gong)作(zuo)強度，對接的(de)漸凍癥科研項目超過上(shang)百個，一周有5天晚上(shang)做直播。

蔡磊說自己隨時會(hui)死，但他(ta)不會(hui)放棄。現(xian)在(zai)團隊對(dui)接(jie)的科研合作越(yue)來越(yue)多(duo)，團隊也(ye)越(yue)來越(yue)強大，但是他(ta)的存(cun)在(zai)對(dui)于(yu)工(gong)作推(tui)動仍然(ran)必不可少，家人也(ye)對(dui)他(ta)非常理解(jie)和支持(chi)。

同時，蔡磊稱自己會繼續試藥，用神農嘗百草的勇氣去加快藥物研發的進度。“因為每個患者跟我一樣都在與時間賽跑，都等不起，能早一天，絕不晚一天。”

2月20日(ri)，腦(nao)(nao)(nao)(nao)機接(jie)口傳來一(yi)(yi)個振奮人(ren)(ren)心的消息。美國知名企業家埃(ai)隆·馬斯克表(biao)示(shi)，其旗下(xia)公(gong)司“神(shen)經連接(jie)”腦(nao)(nao)(nao)(nao)機接(jie)口設備的首名人(ren)(ren)體移植對象恢復(fu)良好，該(gai)人(ren)(ren)士已能通過意(yi)念控制電腦(nao)(nao)(nao)(nao)鼠(shu)標。而腦(nao)(nao)(nao)(nao)機接(jie)口被看作很多(duo)疾病的新希望，蔡磊稱自己一(yi)(yi)直(zhi)在關注著這一(yi)(yi)前沿科技的進步(bu)，希望有朝一(yi)(yi)日(ri)，它能成為(wei)攻克漸(jian)凍(dong)癥的其中一(yi)(yi)種武(wu)器。

一個充滿爭議的帶貨主播

對于新藥(yao)研發來說(shuo)，科(ke)研突破至關重(zhong)要，但做(zuo)任何項(xiang)目(mu)必然(ran)少(shao)不了資金(jin)支持。

蔡磊(lei)曾(ceng)經(jing)覺得，他是做財務的(de)，也(ye)有不少(shao)社會資(zi)源(yuan)，能觸(chu)達和(he)撬動的(de)投(tou)融資(zi)資(zi)源(yuan)比較多。但2021年，他把能接(jie)觸(chu)到的(de)投(tou)資(zi)機構高管和(he)企業家(jia)拜訪(fang)了一遍(bian)，希(xi)望(wang)能完成“融10個億”“推動20條藥(yao)物管線”的(de)小目標，最(zui)終幾(ji)乎(hu)無功而返。

2022年9月21日晚8點，為了(le)籌錢支持“破冰”事(shi)業，蔡磊(lei)(lei)在(zai)“蔡磊(lei)(lei)破冰驛站”直播(bo)間開始(shi)了(le)第一(yi)次(ci)帶貨(huo)(huo)直播(bo)，正(zheng)式投身自己曾認(ren)為是“低價(jia)值”的(de)賣貨(huo)(huo)工作。當(dang)時(shi)，該賬(zhang)號(hao)只(zhi)有23個(ge)粉絲，開播(bo)之后(hou)虧損長(chang)達半(ban)年多(duo)時(shi)間。他不在(zai)直播(bo)間時(shi)，在(zai)線人數(shu)通(tong)常只(zhi)有幾(ji)百人甚(shen)至幾(ji)十人。

剛開始(shi)，直播帶貨(huo)讓蔡磊(lei)一度陷(xian)入爭議，有(you)(you)人說他以病(bing)斂(lian)財(cai)，并沒(mei)有(you)(you)為漸(jian)凍癥(zheng)群體付(fu)出，而是用(yong)曾(ceng)經的職業光環虛張聲勢(shi)。在一些患(huan)者(zhe)群里，還有(you)(you)聲音質疑他是在作(zuo)秀。

對于這些不好的聲音，蔡磊說，直播帶貨可以利用自己過去的優勢，同時讓他騰出時間來，增加一條新的路徑去支持漸凍癥事業。他(ta)也(ye)提(ti)醒，大家不(bu)要打賞，不(bu)要買(mai)不(bu)需要的商品，不(bu)要過度(du)囤貨，沒有(you)給你(ni)帶來(lai)好的商品，沒有(you)給你(ni)生(sheng)活帶來(lai)幫助的產品，一分錢不(bu)要支出。

圖片(pian)來源：受訪者供圖

現在(zai)，對很(hen)多人來說，蔡磊(lei)的(de)直(zhi)(zhi)播(bo)(bo)間似乎成(cheng)了(le)他“報平安”的(de)窗口。每次他的(de)母親在(zai)直(zhi)(zhi)播(bo)(bo)間看(kan)到他坐(zuo)在(zai)那兒，就安心了(le)。越(yue)來越(yue)多人也通過直(zhi)(zhi)播(bo)(bo)間關注、支(zhi)持(chi)蔡磊(lei)和他的(de)漸(jian)凍癥事業。知名主持(chi)人倪萍也表示，她(ta)會(hui)經常(chang)打開(kai)直(zhi)(zhi)播(bo)(bo)間看(kan)看(kan)蔡磊(lei)，順便買點東(dong)西表示支(zhi)持(chi)。

圖片(pian)來源：直播平臺(tai)視頻(pin)截圖

嬋媽(ma)媽(ma)數據顯示，截至2月26日(ri)15時，賬(zhang)號總粉絲數431.6萬人，近30天(tian)的銷(xiao)售額已經超(chao)過1億元，其(qi)中直播占(zhan)比84.14%。

圖片(pian)來源(yuan)：嬋媽媽數據截圖

蔡磊也很欣慰，自己的努(nu)力(li)得(de)到(dao)了更多(duo)關注，由此，攻(gong)克漸凍癥等(deng)神經(jing)退行性疾病(bing)、罕見(jian)病(bing)對于生(sheng)命(ming)救治(zhi)乃至生(sheng)命(ming)所能創造(zao)的社會經(jing)濟價值(zhi)將超過幾十萬億元(yuan)。

在采訪中，蔡磊告訴《每日經濟新聞》記者，目前直播間收入已進入良性循環的狀態，交易規模、復購率、好評率都較為理想。“確實由(you)于身體和精力(li)的原(yuan)因(yin)，我(wo)(wo)(wo)的壓力(li)越來(lai)越大，但(dan)是沒(mei)有想過放棄，因(yin)為直播間里(li)非(fei)常(chang)溫暖，很(hen)多人給(gei)我(wo)(wo)(wo)鼓勵，也(ye)告(gao)訴我(wo)(wo)(wo)我(wo)(wo)(wo)鼓勵了(le)他們(men)，所(suo)以我(wo)(wo)(wo)覺(jue)得(de)，對(dui)(dui)于我(wo)(wo)(wo)們(men)科研工(gong)作的連(lian)接，對(dui)(dui)于患者生命的希望，對(dui)(dui)于科研資金的支(zhi)持(chi)，都(dou)讓我(wo)(wo)(wo)覺(jue)得(de)直播間應該(gai)堅(jian)持(chi)下去，只要(yao)我(wo)(wo)(wo)身體能扛(kang)得(de)住，我(wo)(wo)(wo)就會(hui)努力(li)堅(jian)持(chi)。”

蔡磊(lei)一(yi)直在努力。現在，他的(de)微信簡介是“北廣深上的(de)石(shi)頭”。在過去20多年里，蔡磊(lei)的(de)網名一(yi)直叫“石(shi)頭”，一(yi)個普通(tong)又頑(wan)強的(de)石(shi)頭。

患病后，他將微信(xin)頭(tou)像改成(cheng)了(le)孫悟空，并(bing)且陸續(xu)買(mai)了(le)三尊孫悟空的擺件，他希望從悟空的抗(kang)爭精神里汲取(qu)能量(liang)，并(bing)像這位(wei)中國神話(hua)英(ying)雄一樣(yang)能從石(shi)頭(tou)中蹦出來，或者說打破過去的自(zi)己。

蔡(cai)磊辦公室擺件 圖片來源：受(shou)訪者供圖

“去年，有人讓我形容2022年，我想說一個詞‘希望’；而今年，如果說用一個詞形容2023年，我更希望是‘溫暖’。4年前，不少醫生告訴我，我的壽命就只有2到5年的時候，我當時并不確定我能否走到現在，如今我已經不再去過多地想這個問題了。因為，我已經做了我所有能做的努力，或許有一天，漸凍癥不再是無藥可醫的絕癥，我希望大家能在這個事情上，記住有一個叫蔡磊的人，為這個病癥的攻克，做了一些事情。”蔡磊說。

一位將藥物研發提速10年的“抗凍”人

4年間(jian)，蔡磊打破了國內漸凍癥領(ling)域的很多(duo)僵局。

郭煒記(ji)得2019年到2021年，蔡磊見投資(zi)機構時大多會(hui)(hui)碰壁，基(ji)本沒有(you)機構理會(hui)(hui)，但(dan)2021年以后就要好(hao)(hao)很(hen)多，即便是(shi)漸(jian)凍癥藥物研發也比(bi)之前好(hao)(hao)很(hen)多。

2023年年初，蔡磊彼(bi)時已(yi)(yi)經推(tui)動和追蹤了70多條(tiao)研(yan)發管線，明確失(shi)敗的有30余條(tiao)，還有30余條(tiao)在(zai)研(yan)，其中約(yue)10條(tiao)已(yi)(yi)在(zai)或(huo)即將進入臨床試驗階段。

值得一提的是，2020年下半年至2023年下半年，中國啟動ALS臨床管線數量超過45個，ALS臨床提速了幾十倍。有一位資深的神經系統科學家稱，蔡磊把漸凍癥藥物研發的進程向前推動了至少10年。

圖片來源：受訪者(zhe)供圖

盡(jin)管如(ru)此(ci)，目(mu)(mu)前(qian)國(guo)(guo)內(nei)生物(wu)(wu)醫(yi)藥公司積極布局漸(jian)凍(dong)癥的(de)仍然很少，鼎(ding)暉(hui)VGC投(tou)(tou)資高級(ji)合伙(huo)人(ren)柳(liu)丹博士(shi)觀(guan)察到的(de)不過10家左右，并(bing)且幾乎沒(mei)有(you)“大廠(chang)”，全是(shi)探索(suo)創新生物(wu)(wu)技術(shu)（比如(ru)基因(yin)工程）的(de)初創公司。他(ta)此(ci)前(qian)牽線了(le)(le)鼎(ding)暉(hui)所投(tou)(tou)資的(de)艾碼生物(wu)(wu)，3個月內(nei)設計了(le)(le)5個靶點的(de)4種藥物(wu)(wu)和蔡(cai)磊團(tuan)隊進行科研(yan)合作。另(ling)一家國(guo)(guo)內(nei)少有(you)的(de)專注于漸(jian)凍(dong)癥的(de)神濟昌華，目(mu)(mu)前(qian)相關在(zai)研(yan)藥物(wu)(wu)管線共有(you)6條，進展最快的(de)SG001正在(zai)北京(jing)大學第三醫(yi)院開展研(yan)究(jiu)者發起(qi)的(de)臨床研(yan)究(jiu)（IIT）。

柳丹告訴(su)《每日經(jing)濟新聞》記者(zhe)(zhe)，漸(jian)凍(dong)癥是(shi)(shi)小(xiao)病(bing)種(zhong)，現有(you)成熟療(liao)(liao)法(fa)不豐富，無論是(shi)(shi)對于(yu)投資機構還(huan)(huan)是(shi)(shi)創(chuang)新藥(yao)(yao)公(gong)司(si)，在這(zhe)(zhe)個(ge)賽道(dao)all-in（全(quan)部投入）風(feng)(feng)險太大(da)，而像(xiang)艾(ai)碼(ma)生物這(zhe)(zhe)樣已經(jing)在一種(zhong)神經(jing)退行(xing)性疾(ji)病(bing)的(de)人體(ti)臨床(chuang)上驗證了技術效果，又(you)將療(liao)(liao)法(fa)拓展至漸(jian)凍(dong)癥的(de)公(gong)司(si)，風(feng)(feng)險較小(xiao)，機構更容(rong)易接受。基于(yu)這(zhe)(zhe)一思路，鼎暉還(huan)(huan)投資了另一家微生物療(liao)(liao)法(fa)開發(fa)漸(jian)凍(dong)癥藥(yao)(yao)物研發(fa)管線的(de)公(gong)司(si)，但其在研藥(yao)(yao)物目(mu)前還(huan)(huan)未(wei)啟動患(huan)者(zhe)(zhe)招募。

新藥研(yan)發(fa)難(nan)度大、風險高，罕見病藥物(wu)更(geng)難(nan)逃這個定律。近年(nian)來全(quan)球的漸凍(dong)癥(zheng)創(chuang)新藥物(wu)/療(liao)法研(yan)究(jiu)進展寥寥，其(qi)中(zhong)不(bu)乏很多頭(tou)部企業項目折戟。比如，2020年(nian)11月17日，在歷經19年(nian)的研(yan)發(fa)后(hou)，BrainStorm公司宣布干細胞藥物(wu)的Ⅲ期臨床(chuang)試驗結束，實驗數據(ju)顯(xian)示藥物(wu)對漸凍(dong)癥(zheng)沒(mei)有明顯(xian)療(liao)效；2024年(nian)2月16日，Denali Therapeutics在SEC文(wen)件中(zhong)透露，其(qi)與(yu)賽諾(nuo)菲合作研(yan)發(fa)的藥物(wu)DNL788（SAR443820）治療(liao)肌萎縮側索硬化癥(zheng)（ALS）的II期HIMALAYA研(yan)究(jiu)未能(neng)達到顯(xian)著改善(shan)修(xiu)訂版(ban)ALS功能(neng)評(ping)定量(liang)表（ALSFRS-R）評(ping)分的主要終點。

另外，已經附(fu)條(tiao)件上市的漸(jian)凍癥藥(yao)物Albrioza曾(ceng)因II期臨床試驗的規(gui)模小、數據缺失等(deng)問題遭受專家質(zhi)疑(yi)，在第一(yi)次FDA（美國食品藥(yao)品監督管理局）審(shen)查中被刷(shua)掉，最終(zhong)因為得到(dao)美國患(huan)者群體的力(li)挺(ting)才以7∶2的投票附(fu)條(tiao)件獲(huo)批。

圖(tu)片來源：視覺中國 

換言之，漸凍癥的(de)(de)公眾知(zhi)曉度和患者的(de)(de)呼聲對(dui)藥物研發同樣有(you)所推動，而這正(zheng)是蔡磊過去幾年做到的(de)(de)事情之一。

“我覺得他做的事情對該產業的貢獻很大。”柳丹告訴記者，除了鼓舞了漸凍癥患者群體，“蔡磊靠自己的社會影響力和經濟實力，激發了產業對于漸凍癥藥物甚至是罕見藥物開發的關注和興趣，補齊了漸凍癥藥物研發‘經濟賬’中缺失的一環”；另外，隨著公眾(zhong)對漸凍癥(zheng)(zheng)認知度(du)的提(ti)高，包括帕金森(sen)、阿爾茨海默癥(zheng)(zheng)等(deng)疾病在內(nei)的神(shen)經系統疾病的“早(zao)診斷(duan)、早(zao)發現、早(zao)治療(liao)”等(deng)預防措施，也受到(dao)了更廣泛(fan)的關注。

柳丹覺得，患者應該還(huan)是要相信科技的力量。我們所處的時(shi)代，技術爆發速度遠超過(guo)去，而這也(ye)正(zheng)是漸凍癥等罕見病藥物研發中最關鍵的要素。

1月24日，在中國(guo)(guo)經濟(ji)新聞人物（2023—2024）活動上，聯合(he)國(guo)(guo)前任(ren)秘書長(chang)潘基(ji)文連線蔡磊表示祝賀，并呼吁國(guo)(guo)際(ji)社會、各國(guo)(guo)政府(fu)、民間機構(gou)向戰勝罕見病的努(nu)力投入更多的力量和資源。

同(tong)時，更多的(de)好消息在持續露出：

1月30日，士澤生物(wu)宣布正式啟動臨床(chuang)級iPSC衍生細(xi)胞治療(liao)(liao)漸凍癥臨床(chuang)研(yan)究，臨床(chuang)項目(mu)正式啟動招(zhao)募。此前，公司自研(yan)的臨床(chuang)級iPSC衍生亞型神(shen)經前體細(xi)胞藥治療(liao)(liao)漸凍癥已(yi)獲(huo)美國FDA認(ren)證并授予全球首發孤兒(er)藥資格(ge)。

1月31日(ri)，南京大學(xue)生命科學(xue)學(xue)院院長、艾碼生物(wu)創始人張辰宇(yu)告(gao)訴記者(zhe)，公司打造的第三代RNAi藥物(wu)體內遞送平臺(tai)針對(dui)一些(xie)神(shen)經特異性疾病產生了很好的治療(liao)效果，正(zheng)計劃與(yu)江(jiang)蘇省人民醫院罕見病領域專家(jia)合(he)作(zuo)啟動臨(lin)床研(yan)究(jiu)。

2月8日(ri)，上海(hai)瑞吉康生物醫藥有限公(gong)司(si)首個(ge)自主研發的(de)AAV基因治療藥物RJK002注射(she)液的(de)臨(lin)床試驗申請獲國家藥品(pin)(pin)監督管理(li)局(ju)藥品(pin)(pin)審評中心受理(li)，適應癥為肌萎縮(suo)側索(suo)硬(ying)化。

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這些好消息的(de)背后都有蔡(cai)磊的(de)身影。這條路上的(de)每一個人都堅信(xin)，漸凍癥被攻(gong)克的(de)那一天，一天比一天更(geng)近。

記者|金喆 林姿辰

編輯|魏官紅

統籌編輯|易啟江

視覺|劉青彥

視頻|韓陽

排版|魏官紅

記者手記 | “關注罕見病，就是關注我們自己”

當命運(yun)的(de)巨石(shi)砸過(guo)來(lai)，你是(shi)被打(da)懵后痛(tong)哭(ku)，還是(shi)會盡快療傷？蔡磊為我們提供(gong)了一個(ge)意想不到的(de)答案：砸回(hui)去。

越(yue)走近蔡磊，越(yue)能(neng)感受到感性和(he)理性交織。一方(fang)面，他的(de)故事有(you)太多動(dong)人細(xi)節，只用平實的(de)文(wen)字(zi)就(jiu)足夠令人潸(shan)然；另一方(fang)面，他帶頭以(yi)更理性的(de)眼光審視(shi)漸(jian)凍癥和(he)罕見病，動(dong)用“挑(tiao)戰(zhan)不可(ke)能(neng)”的(de)互聯網基因，把產業問題抽絲剝繭、一一羅列。

過去，這些問題(ti)需要科學家、藥企、醫生(sheng)合力解(jie)決(jue)，但缺了很多橋梁，其(qi)中(zhong)之一就是公眾認知。正(zheng)如蔡磊在(zai)《相(xiang)信》中(zhong)所寫(xie)，中(zhong)國有(you)超過2000萬名罕(han)(han)見(jian)病(bing)患者且80%的罕(han)(han)見(jian)病(bing)為遺傳性疾病(bing)，罕(han)(han)見(jian)病(bing)患者其(qi)實是替所有(you)健康人(ren)承擔了風險(xian)概率(lv)；關注罕(han)(han)見(jian)病(bing)，就是關注我們自己。

未(wei)來，會(hui)有更多(duo)人(ren)意識到(dao)(dao)這一點，那(nei)時，無論是投融(rong)資(zi)困境、藥物研發難題，還(huan)是監(jian)管(guan)審評創新，都(dou)會(hui)水到(dao)(dao)渠成地被解決，這需(xu)要時間的淬煉，但一定會(hui)來。

感謝(xie)蔡(cai)磊和所有為(wei)中(zhong)國罕(han)見病事業奮斗的人們(men)。