進博會上的短腸人明星展品、罕見病創新藥實現 " 展品變商品 "。改寫今天，被輸博會病創武田中國旗下消化領域創新藥瑞唯抒（通用名：注射用替度格魯肽）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，液袋運進適用于治療短腸綜合征（簡稱 SBS）成人和 1 歲及以上兒童患者。困住這是明星百姓彩票官網登錄中國(guo)(guo)首個治(zhi)療短(duan)腸綜合(he)(he)征的人(ren)胰高血糖素樣(yang)肽(tai) 2（GLP-2）類似(si)物(wu)，填補了短(duan)腸綜合(he)(he)征治(zhi)療領域無長期可使用(yong)的罕見獲批(pi)腸康復治(zhi)療藥物(wu)的空白，為(wei)中國(guo)(guo)患者提供了一種全(quan)新治(zhi)療選(xuan)擇。新藥

" 非常感謝政府相關部門近年來鼓勵創新藥物的中國一系列舉措與政策，讓替度格魯肽快速獲批惠及短腸綜合征患者。短腸人這款藥物曾經借助進博會的改寫溢出效應在 6 個月內實現了從進博首秀到博鰲先行先試患者用藥‘展品變商品’的轉化，就在 9 個月后的被輸博會病創今天，又迎來了它的液袋運進正式獲批，這一加速度彰顯了政府和相關部門在堅持鼓勵創新、困住造福患者等方面所做的明星不懈努力和工作。" 武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示，百姓神彩票武(wu)田將繼續加速引入(ru)更多全球創新產品，滿(man)足中國患者未盡的(de)臨(lin)床需求，讓他們從高度創新的(de)藥物(wu)和變革性(xing)的(de)療法中獲(huo)益。

短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求，出現以腹瀉、酸堿 / 水 / 電解質紊亂、快3百姓彩票以(yi)及營養(yang)吸收和(he)代謝功能障礙(ai)為(wei)主(zhu)的癥(zheng)候群。正常成人的小(xiao)腸(chang)約 3-8.5 米，短腸(chang)綜合征患(huan)者的小(xiao)腸(chang)長度往往小(xiao)于 2 米，甚(shen)至不到(dao) 1 米。在腸(chang)道(dao)手術后，幾(ji)乎(hu)所有(you)短腸(chang)綜合征患(huan)者都需(xu)要腸(chang)外(wai)營養(yang)支持（PN）治療以(yi)維持和(he)改善營養(yang)需(xu)求，尤其(qi)對于腸(chang)道(dao)適應不完全的患(huan)者，可能需(xu)要終生(sheng)依賴(lai) PN。

" 短腸人(ren) " 是超罕群體(ti)，據估算，我國(guo)成(cheng)(cheng)人(ren)患(huan)(huan)病率(lv)約 0.73/100 萬，且有(you)逐年上升的發(fa)病趨勢(shi)。此(ci)前，國(guo)內短腸綜(zong)合(he)征(zheng)(zheng)(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)群體(ti)處于(yu) " 缺乏有(you)效藥物(wu) " 的治療困境，因此(ci)往(wang)往(wang)只能(neng)長期依賴 PN 和靜脈輸(shu)注支持。《中(zhong)國(guo)短腸綜(zong)合(he)征(zheng)(zheng)(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)診(zhen)療狀況及(ji)(ji)疾病負(fu)擔(dan)調研報告(gao) 2023》數(shu)據顯示(shi)，接受 PN 治療的患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)年平(ping)均輸(shu)注 191 天，未成(cheng)(cheng)年患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)年平(ping)均輸(shu)注 257 天。此(ci)外，短腸綜(zong)合(he)征(zheng)(zheng)(zheng)臨床管理涉(she)及(ji)(ji)大量(liang)的直接和間接經濟(ji)成(cheng)(cheng)本，患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)面(mian)臨極大的經濟(ji)負(fu)擔(dan)。

腸康(kang)(kang)復創(chuang)新藥替(ti)度(du)格(ge)魯肽(tai)是全球目前(qian)唯一(yi)獲批(pi)的人(ren)胰(yi)高(gao)(gao)血糖(tang)素樣(yang)肽(tai) 2（GLP-2）類(lei)似(si)物。上海(hai)交通(tong)大學醫學院(yuan)附屬新華(hua)醫院(yuan)小兒外科蔡威教授表示(shi)：" 很(hen)高(gao)(gao)興看到替(ti)度(du)格(ge)魯肽(tai)獲批(pi)，這為我們醫生和患(huan)者(zhe)提(ti)供了(le)新的‘治療(liao)武器’，也將重新定(ding)義腸康(kang)(kang)復治療(liao)，開啟(qi)短腸綜合征治療(liao)的新篇章(zhang)。得益于海(hai)南(nan)博鰲樂城‘先行(xing)先試’政策(ce)，目前(qian)已經有 5 名患(huan)兒用上了(le)替(ti)度(du)格(ge)魯肽(tai)進(jin)行(xing)治療(liao)，這既是發揮國家政策(ce)優勢(shi)惠及(ji)患(huan)者(zhe)的生動體現，也是創(chuang)新療(liao)法為患(huan)者(zhe)及(ji)其(qi)家庭帶來新生希望(wang)與(yu)健(jian)康(kang)(kang)福祉的真實(shi)寫(xie)(xie)照。作為醫生，我們很(hen)期待看到未來有更多的患(huan)者(zhe)能降低甚(shen)至擺脫對腸外營(ying)養的依賴，改(gai)寫(xie)(xie)被‘輸液袋’束縛的命(ming)運(yun)，擁有高(gao)(gao)質(zhi)量的健(jian)康(kang)(kang)生活(huo)。"

目前，替度格魯肽已(yi)經準入山(shan)西省、江蘇省蘇州市(shi)(shi)和(he)無錫(xi)市(shi)(shi)、甘(gan)肅省蘭州市(shi)(shi)、以及河北省共五個省級或地市(shi)(shi)惠民保(bao)的海外特藥(yao)目錄，被(bei)保(bao)險人在海南博(bo)鰲樂城指定醫療機構(gou)用(yong)藥(yao)接(jie)受治療可(ke)申請理賠，這(zhe)也(ye)將降(jiang)低用(yong)藥(yao)患者(zhe)的經濟負擔。隨著替度格魯肽獲批，武田方面表示，將進一(yi)步攜手患者(zhe)組織、公益組織等多方力量，為患者(zhe)構(gou)建包括多層次保(bao)障等多元化(hua)立體(ti)幫扶體(ti)系。

作者：唐聞佳

文：唐聞佳 圖(tu)：本報資(zi)料圖(tu) 編輯：唐聞佳 責任編輯：姜(jiang)澎(peng)

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