科技日報記者?張夢然

　　美國麻省眼(yan)耳醫(yi)院和(he)俄(e)勒岡健康(kang)與科學(xue)(xue)大(da)學(xue)(xue)聯(lian)合開(kai)展(zhan)的臨床療(liao)法一(yi)項(xiang)研究表(biao)明(ming)，在接受(shou)CRISPR基(ji)因編輯實驗(yan)性(xing)治療(liao)后，試(shi)驗(yan)善遺失明(ming)視力大(da)約79%的顯示遺傳性(xing)視網膜變性(xing)臨床試(shi)驗(yan)參與者(zhe)癥(zheng)狀得到改善。研究論文發表(biao)在最新(xin)一(yi)期《新(xin)英格蘭醫(yi)學(xue)(xue)雜志》上(shang)。基(ji)因

　　患者正在接受手術。編輯百姓彩票最新網址圖片來源：美國麻省眼耳(er)醫院

　　EDIT-101是可改百姓彩票一(yi)種使用CRISPR技術的(de)實驗(yan)性(xing)基因(yin)編輯(ji)療(liao)法。此次試驗(yan)評估了EDIT-101的(de)傳性(xing)安(an)全(quan)性(xing)和(he)有(you)效性(xing)，實驗(yan)性(xing)治療(liao)用于編輯(ji)中心體蛋(dan)白290（CEP290）基因(yin)中的(de)臨床療(liao)法突變，該基因(yin)指令負責表(biao)達(da)對視(shi)力至關重要的(de)試驗(yan)善遺失明視(shi)力蛋(dan)白質。

　　14名試驗(yan)參與者中包括12名成人(ren)和兩名兒童，顯示他們患(huan)有由CEP290基(ji)因(yin)(yin)突變(bian)引(yin)起的基(ji)因(yin)(yin)Leber先天性視神經病變(bian)。通過手術患(huan)者接(jie)受了一次(ci)CRISPR/Cas9基(ji)因(yin)(yin)組編(bian)輯(ji)藥物EDIT-101注射。編(bian)輯(ji)

　　試驗沒有報告嚴重的可改百姓彩票網治療或與(yu)手術相關的(de)不良(liang)事件，也沒有任何劑量限(xian)制性毒性。傳性對于療效(xiao)，臨床療法(fa)研究(jiu)人員審查了4項指(zhi)標：最佳矯正(zheng)視(shi)力（BCVA）、暗(an)適應(ying)全場(chang)刺激測試（FST）、視(shi)覺功(gong)能(neng)導航(hang)和(he)與(yu)視(shi)覺相關的(de)生(sheng)活質(zhi)量。

　　11名(ming)受(shou)試(shi)(shi)(shi)者(zhe)(zhe)在(zai)(zai)至(zhi)少(shao)一項(xiang)指標(biao)測(ce)試(shi)(shi)(shi)中表現出改(gai)善(shan)跡象(xiang)，6名(ming)受(shou)試(shi)(shi)(shi)者(zhe)(zhe)有(you)(you)兩(liang)項(xiang)或多項(xiang)測(ce)試(shi)(shi)(shi)結果表現出改(gai)善(shan)跡象(xiang)，4名(ming)受(shou)試(shi)(shi)(shi)者(zhe)(zhe)的(de)BCVA有(you)(you)臨(lin)床意義的(de)改(gai)善(shan)。在(zai)(zai)FST測(ce)試(shi)(shi)(shi)中，6名(ming)受(shou)試(shi)(shi)(shi)者(zhe)(zhe)在(zai)(zai)視錐(zhui)介導的(de)視力方(fang)面有(you)(you)所改(gai)善(shan)，其(qi)中5名(ming)受(shou)試(shi)(shi)(shi)者(zhe)(zhe)在(zai)(zai)另外3個指標(biao)中至(zhi)少(shao)有(you)(you)1個有(you)(you)所改(gai)善(shan)。

　　總編輯圈點

　　出生(sheng)即患有(you)視力疾病的(de)(de)孩(hai)子格外令人心痛。如今這項研究最寶貴的(de)(de)意義，就是為治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)有(you)類似(si)疾病的(de)(de)年幼患者鋪(pu)平道路。同時，這一(yi)成果也為開發(fa)遺傳性視網(wang)膜(mo)疾病的(de)(de)創新藥(yao)物提(ti)供了(le)(le)不可多得的(de)(de)經驗。可以說，這項試驗代(dai)表了(le)(le)遺傳疾病治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)的(de)(de)一(yi)個里(li)程碑——在特定(ding)遺傳性失明治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)中，當無法使(shi)用傳統方(fang)式（如基因增(zeng)強）時，它能提(ti)供重(zhong)要的(de)(de)替代(dai)方(fang)案。